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Publié le : 28/11/2019

SMA : demande d’autorisation de mise sur le marché pour le risdiplam

Une demande d’autorisation de mise sur le marché pour le risdisplam a été déposée auprès des autorités de santé américaines ; la réponse est attendue avant le 24 mai 2020.

Les laboratoires Roche et PTC Therapeutics annoncent par voie de communiqués de presse en date du 25 novembre 2019 avoir déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché auprès des autorités règlementaires américaines (FDA pour Food and drug administration) du risdisplam (RO7034067 ou RG7916) pour le traitement de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). La FDA devrait se prononcer avant le 24 mai 2020. Si cette demande est acceptée, il s’agira du premier traitement de la SMA par voie orale.

Cette démarche fait suite aux résultats positifs obtenus sur 12 mois dans les premières parties des essais SUNFISH et FIREFISH ainsi qu’aux résultats préliminaires de la partie 2 de l’essai SUNFISH. Dans ces essais, le risdiplam, une petite molécule administrée qui corrige la maturation de SMN2 pour produire la protéine SMN manquante dans la SMA, est évalué dans la SMA de type 1, 2 et 3.

Pour en savoir plus
Communiqué de presse de Roche du 25 novembre 2019 « FDA grants priority review to Roche’s risdiplam for spinal muscular atrophy »
Communiqué de presse de PTC Therapeutics du 25 novembre 2019 « PTC Therapeutics Announces FDA Grants Priority Review to Risdiplam for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy »

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