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Publié le : 10/10/2017

SMA : démarrage d’une étude pivot de thérapie génique

Un nouvel essai de thérapie génique avec le produit AVXS-101 administré par voie intraveineuse démarre aux États-Unis.

Suite à l’obtention de résultats préliminaires encourageants de son essai de thérapie génique avec le produit AVXS-101 administré par voie intraveineuse chez 15 participants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, la société Avexis annonce le démarrage d’un nouvel essai.
Il s’agit d’une étude pivot (équivalent phase III) appelée STR1VE qui se déroule aux États-Unis dans le but d’apporter des données supplémentaires en vue d’une future commercialisation du produit. L’étude pivot STR1VE a pour objectif d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du produit AVXS-101 qui sera administré par voie intraveineuse chez au moins 15 personnes atteintes de SMA de type 1.

Le produit AVXS-101 présente l’avantage d’être administrable en une seule fois et par voie intraveineuse (car il peut traverser la barrière entre la circulation sanguine et le système nerveux central, c’est-à-dire la barrière hémato-encéphalique).

Source

Communiqué de presse d’Avexis du 29 septembre « AveXis Announces Plan to Initiate Pivotal Trial of AVXS-101 in SMA Type 1 Using Product from New GMP Commercial Process »

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