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Publié le : 03/10/2018

SMA : données de l’étude NatHis-SMA à la visite d’inclusion

Une équipe de l’Institut de Myologie (Paris) rapportent les données recueillies lors de la visite d’inclusion d’une étude d’histoire naturelle de la SMA de type 2 et 3.

Avec la mise à disposition d’un premier traitement (le nusinersen ou Spinraza) dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), l’histoire naturelle de la maladie va permettre de mieux connaitre le meilleur moment pour traiter les patients. Cela est également utile pour identifier des marqueurs biologiques et des outils de mesure adaptés pour mieux suivre les patients sous traitement.

C’est pourquoi une équipe de l’Institut de Myologie (Paris), en collaboration avec des équipes françaises, allemandes et belges, rapportent dans un article publié en juillet 2018 les données recueillies lors de la visite d’inclusion (« baseline » en anglais) d’une étude d’histoire naturelle sur 2 ans de 81 participants, âgés de 2 à 30 ans :
- 19 participants atteints de SMA 2 ne tenant pas assis ;
- 34 participants atteints de SMA 2 tenant assis ;
- 9 participants atteints de SMA 3 non ambulants ;
- 19 participants atteints de SMA 3 ambulants.

Les résultats ont permis d’identifier des outils de mesure et des marqueurs biologiques (mesure de la fonction motrice, fonction pulmonaire, tests de force, imagerie musculaire…) suffisamment sensibles à ce stade de l’étude pour faire la différence entre les 4 groupes de participants (SMA de type 2 tenant ou non assis, SMA de type 3 ambulants ou non ambulants).
L’objectif de cette étude, d’une durée de 2 ans, sera, non seulement de décrire l’histoire naturelle de la maladie, mais aussi de vérifier si ces outils permettront de mettre en évidence les différences d’évolution des différents groupes de participants.

Source

Prospective and longitudinal natural history study of patients with Type 2 and 3 spinal muscular atrophy: Baseline data NatHis-SMA study.
Chabanon A, Seferian AM, Daron A, Péréon Y, Cances C, Vuillerot C, De Waele L, Cuisset JM, Laugel V, Schara U, Gidaro T, Gilabert S, Hogrel JY, Baudin PY, Carlier P, Fournier E, Lowes LP, Hellbach N, Seabrook T, Toledano E, Annoussamy M, Servais L; NatHis-SMA study group.
PLoS One. 2018 (Juil).

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