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Publié le : 28/09/2021

SMA : des données rassurantes sur le Zolgensma

Si la thérapie génique avec le Zolgensma peut provoquer, dans de très rares cas, des effets indésirables graves, ceux-ci sont maintenant mieux connus et sont donc pris en charge.

Une première analyse exhaustive des résultats du Zolgensma (ou onasemnogene abeparvovec) montre que les risques liés à ce produit de thérapie génique, s’il y en a, peuvent être anticipés ou pris en charge, parfois par le biais d’une intervention médicale. Ces conclusions ont été publiées par des cliniciens américains qui ont passé en revue toutes les données précliniques, cliniques et de post-commercialisation obtenus jusqu’au 12 novembre 2020 : de la souris en passant par le singe, jusque chez l’homme avec plus de 760 personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1(SMA) traitées.

Un bénéfice reconnu

Le Zolgensma, qui s’administre en une injection intraveineuse unique, a démontré au travers de toutes ces études des effets positifs, rapides et durables sur le développement moteur : amélioration des performances motrices et respiratoires, allongement de la durée de vie… Une longue liste de bénéfices qui plaide pour un rapport bénéfice/risque en faveur du Zolgensma.

Des risques de mieux en mieux connus

Des effets secondaires graves transitoires sont toutefois apparus dans de très rares cas : insuffisance hépatique, microangiopathie thrombotique, problèmes cardiaques… Une surveillance accrue et des mesures préventives systématiques, comme la prise transitoire de corticoïdes pour prévenir l’atteinte hépatique, sont maintenant mises en place pour les limiter. Si besoin, des traitements spécifiques sont instaurés.

Source
Clinical Trial and Postmarketing Safety of Onasemnogene Abeparvovec Therapy.
Day JW, Mendell JR, Mercuri E et al.
Drug Saf. 2021 (Oct). 44(10):1109-1119.

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