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Publié le : 14/04/2022

SMA : l’Evrysdi® arrive en pharmacie !

Le risdiplam ou Evrysdi® fait désormais officiellement partie des médicaments remboursables dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 et devient disponible hors les murs de l’hôpital, en pharmacie de ville.

La nouvelle était très attendue. Elle est parue au Journal Officiel (JO) du 12 avril 2022, qui ajoute le risdiplam, commercialisé sous le nom d’Evrysdi®, à la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le traitement de certaines formes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1.
Le même JO en fixe également le prix public d’achat. Cependant, le montant publié ne correspond pas du tout au prix réel, qui sera effectivement payé par l’Assurance maladie après application des mécanismes confidentiels de remises et remboursement par le laboratoire Roche.

Le premier traitement spécifique de la SMA par voie orale

Ces décisions prennent effet dès le 16 avril 2022 et marquent une nouvelle étape de la prise en charge de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (ou SMA). Evrysdi® est le deuxième médicament, après le Spinraza®, à bénéficier d’un remboursement de droit commun. De son côté, le Zolgensma® est toujours dans un régime de remboursement temporaire, en attendant qu’aboutissent les négociations pour fixer son prix.
Ces trois médicaments innovants disponibles pour les personnes atteintes de SMA ont un principe d’action, un rythme et un mode d’administration différents. Le Spinraza® (oligonucléotide antisens) et le Zolgensma® (médicament de thérapie génique) s’administrent par voie injectable et à l’hôpital. L’Evrysdi® est une petite molécule qui agit sur la maturation (épissage) de l’ARN messager du gène SMN2. Il se présente sous la forme d’une solution buvable, à prendre une fois par jour, à domicile et est désormais délivré dans les pharmacies de ville. Il reste en revanche prescrit par un médecin hospitalier.

Une prescription très encadrée

La surveillance de ses éventuels effets indésirables se poursuit, tandis que des essais cliniques continuent d’affiner l’évaluation de son efficacité. À ce jour, la seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge d’Evrysdi® par l'Assurance maladie est « le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients âgés de 2 mois et plus avec un diagnostic clinique de SMA de type I, type II et type III »
La Haute Autorité de Santé recommande que ce traitement puisse être utilisé en première intention :
- chez les personnes atteintes de SMA de type I qui en présentent des symptômes, au même titre que Spinraza® et Zolgensma®,
- chez les personnes atteintes de SMA de type II et III, au même titre que Spinraza®.
La prescription d’Evrysdi reste réservée aux neurologues ou neuropédiatres des Centres de référence ou de compétences des maladies neuromusculaires de la filière Filnemus.

Sources

 

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