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Publié le : 16/06/2020

SMA : de l’importance de la protéine SMN dans les organes périphériques

Une nouvelle étude, soutenue par l’AFM-Téléthon, montre que la restauration par thérapie génique de SMN uniquement dans les motoneurones de souris n’est pas suffisante.

Le Zolgensma est le premier produit de thérapie génique (constitué d’un vecteur AAV transportant le gène SMN1 qui code la protéine SMN) à avoir obtenu une autorisation de mise sur le marché dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Ce succès repose sur de nombreux travaux dont certains ont été menés par des chercheurs de l’Institut de Myologie et de Généthon qui ont mis en évidence pour la première fois l’efficacité de cette thérapie génique par voie intraveineuse dans des souris modèles de SMA : la durée de vie de ces souris a été considérablement augmentée. Ils ont ensuite démontré que l’injection intracérébrale de ce produit de thérapie génique aux souris permettait l’expression de la protéine SMN non seulement dans les motoneurones mais aussi dans les tissus périphériques comme le muscle, le cœur et le foie.
Ces chercheurs, soutenus par l’AFM-Téléthon, ont mis au point un autre produit de thérapie génique qui ne permet l’expression de la protéine SMN que dans les neurones (et pas dans les tissus périphériques). Injecté par voie intracérébrale, ce produit de thérapie génique ne restaure pas aussi bien leurs symptômes, ni n’allonge autant la durée de vie des souris. Ces résultats suggèrent que la protéine SMN dans les neurones est nécessaire à l’amélioration des souris mais pas suffisante : elle joue également un rôle important dans les tissus périphériques.

Source
AAV9-Mediated Expression of SMN Restricted to Neurons Does Not Rescue the Spinal Muscular Atrophy Phenotype in Mice
A Besse, S Astord, T Marais, M Roda, B Giroux, F Lejeune, F Relaix, P Smeriglio, M Barkats, Maria G Biferi
Mol Ther. 2020 (Mai)

Voir l’interview des chercheurs sur le site de l’Institut de Myologie.

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