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Publié le : 02/11/2020

SMA : une nouvelle preuve d’efficacité du nusinersen chez l’adulte

Pour la première fois, une étude du nusinersen chez des adultes atteints de SMA de type III et IV met en évidence des améliorations fonctionnelles au niveau des mains.

Le nusinersen (Spinraza®) a été le premier traitement à obtenir une autorisation de mise sur le marché dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Si son efficacité a été particulièrement démontrée chez les enfants, le nombre de publications chez des adultes augmentent peu à peu.

Une équipe belge vient apporter sa pierre à l’édifice sur l’efficacité du nusinersen chez des adultes atteints de SMA de type III et IV. Elle vient de mettre en évidence pour la première fois ses bénéfices sur la force de préhension et la fonction motrice des mains, des paramètres importants pour réaliser des activités de la vie quotidienne telles que l’utilisation d’un ordinateur ou d’un fauteuil roulant électrique. Ces résultats émanent d’une étude prospective de 14 mois réalisée auprès de 16 personnes atteintes de SMA de type III et IV dont les données ont été comparées à ceux d’une étude d’histoire naturelle menée chez 48 personnes atteintes de SMA de type II, III et IV. Les scores totaux du MRC (pour Medical Research Council), qui évaluent la force de six muscles (abduction de l’épaule, flexion du coude, extension du poignet, flexion de la hanche, extension du genou et dorsiflexion du pied) ont également été significativement améliorés chez les participants atteints de SMA de type III et IV. En revanche, les autres paramètres évalués dans cette étude (fonction motrice globale, fonction respiratoire…), n’ont pas montré de bénéfices significatifs du nusinersen.

Source
Nusinersen treatment significantly improves hand grip strength, hand motor function and MRC sum scores in adult patients with spinal muscular atrophy types 3 and 4
B De Wel, V Goosens, A Sobota et al.
J Neurol. 2020 (Sept).

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