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Publié le : 26/03/2020

SMA : des nouvelles positives du Zolgensma

De nouveaux résultats d’essais cliniques confirment les effets positifs, rapides et durables du Zolgensma, qui vient d’obtenir une autorisation de mise sur le marché au Japon.

C’est par le biais de trois communiqués de presse que Novartis fait un point sur le Zolgensma, son produit de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), initialement développé par la firme AveXis.

Une autorisation de mise sur le marché au Japon

Dans un premier communiqué de presse du 19 mars 2020, Novartis annonce avoir reçu du Ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être une autorisation de mise sur le marché pour le Zolgensma : elle concerne les nourrissons atteints de SMA, âgés de moins de 2 ans, y compris ceux qui sont sans symptôme au moment du diagnostic. Entre 15 et 20 nourrissons devraient être éligibles au traitement chaque année.
Pour rappel, le Zolgensma a déjà reçu en mai 2019 une autorisation de mise sur le marché dans le traitement de la SMA aux États-Unis. En France, il bénéficie d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative.

Un bénéfice moteur, rapide et durable

Deux autres communiqués de presse, en date du 24 mars 2020, font le point sur quatre essais du Zolgensma en cours :

Essai Type de SMA Nombre
de participants
Age Pays
START SMA de type I (2 copies de SMN2) 15 Tout âge États-Unis
STR1VE US* SMA de type I (1 ou 2 copies de SMN2)

22 Moins de 6 mois États-Unis

SPR1NT
Présymptomatique 30 Moins de 42 jours International
mais pas en France
STRONG** SMA de type II (3 copies de SMN2) 51 6 mois à 60 mois États-Unis

* Un essai STR1VE EU est également mené en Europe chez 33 nourrissons atteints de SMA de type I (1 ou 2 copies de SMN2) âgés de moins de 6 mois.
**Temporairement suspendu du fait de résultats d’une étude préclinique montrant une inflammation de ganglions spinaux chez l’animal.

Ils confirment les effets positifs du Zolgensma sur le développement moteur :
- un bénéfice rapide, cliniquement significatif (essai STR1VE US) et qui persiste plus de 5 ans après l’administration du produit (essai START) dans la SMA de type I ;
- cliniquement significatif chez les patients SMA de type II âgés de 2 à 5 ans (essai STRONG). A noter que l’essai STRONG est un essai temporairement suspendu. De nouvelles données issues de cet essai sont en cours d’analyse par les autorités de santé américaines pour décider de la poursuite ou non de cet essai.
- chez les nourrissons atteints de SMA et présymptomatiques traités par Zolgensma peu de temps après la naissance, le développement moteur est conforme à leur âge (essai SPR1NT).

Sources
Communiqué de presse du 19 mars 2020 « Novartis receives approval from Japanese Ministry of Health, Labour and Welfare for Zolgensma® the only gene therapy for patients with spinal muscular atrophy (SMA) »
Communiqué de presse du 24 mars 2020 « Zolgensma® data shows rapid, significant, clinically meaningful benefit in SMA including prolonged event-free survival, motor milestone achievement and durability now up to 5 years post-dosing »
Communiqué de presse du 24 mars 2020 « AveXis presents AVXS-101 IT data demonstrating remarkable increases in HFMSE scores and a consistent clinically meaningful response in older patients with SMA Type 2 »

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