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Publié le : 13/04/2021

SMA : publication des résultats de l’essai américain STR1VE avec le Zolgensma

Les résultats de l’essai STR1VE apportent de nouvelles preuves d’efficacité et de bonne tolérance du produit de thérapie génique Zolgensma dans la SMA de type I.

Cet essai de phase III en ouvert (sans groupe placebo) s’est déroulé dans 12 centres des États-Unis entre octobre 2017 et novembre 2019. Il a concerné 22 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), présentant une ou deux copies du gène SMN2 et âgés de moins de 6 mois au moment où ils ont reçu une injection unique du produit de thérapie génique Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) par voie intraveineuse et suivis jusque l’âge de 18 mois.
Cet essai a été conçu pour confirmer sur un plus grand nombre de participants les résultats positifs obtenus avec le tout premier essai du Zolgensma qui avait eu lieu chez 15 participants atteints de SMA de type I, âgés de moins de 6 mois à l’injection du produit, et sur lesquels se sont appuyées les autorités réglementaires américaines pour autoriser la commercialisation du médicament aux États-Unis.

Un bénéfice thérapeutique dans la SMA de type I symptomatique

Les résultats de cet essai publiés en avril 2021 montrent que le Zolgensma a été bien toléré. À l’âge de 14 mois, 91% des participants n’ont pas besoin de ventilation en continu et 59% sont capables de tenir assis seul au moins 30 secondes à l’âge de 18 mois.

L’essai STR1VE-EU en Europe

En parallèle à cet essai américain, un essai européen, l’essai STR1VE-EU, qui évalue le Zolgensma selon le même protocole, s’est déroulé dans quatre pays européens, dont la Francel’Institut I-Motion de l’Hôpital Trousseau, Paris), auprès de 33 participants. Démarré après l’essai STR1VE en août 2018, il s’est terminé en septembre 2020 ; ses données sont en cours d’analyse et devraient être publiées prochainement.

Les principaux essais du Zolgensma dans le monde

Essai Type de SMA Nombre de participants Âge Pays
 STR1VE US (publié)  SMA de type I (1 ou 2 copies de SMN2)  22 Moins de 6 mois  États-Unis
 STR1VE EU (terminé, en attente de publication)  SMA de type I (1 ou 2 copies de SMN2)  33  Moins de 6 mois  Europe dont la France
 START (en cours) SMA de type I (2 copies de SMN2) 13  Tout âge États-Unis
SPR1NT (en cours)  Présymptomatique 30  Moins de 42 jours  International mais pas en France
 STRONG**(temporairement suspendu)  SMA de type II (3 copies de SMN2)  51  6 mois à 60 mois   États-Unis

** du fait de résultats d’une étude préclinique montrant une inflammation de ganglions spinaux chez l’animal.

Source
Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2 (STR1VE): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial
J W Day, R S Finkel, C A Chiriboga, et al.
Lancet Neurol. 2021 (Avr).20(4):284-293.

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