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Publié le : 07/03/2019

SMA : résultats de deux essais du RG7800 chez l’homme

Le RG7800 est bien toléré et augmente l’expression de l’ARNm et de la protéine du gène SMN2 chez des volontaires sains et des personnes atteintes de SMA.

L’amyotrophie musculaire spinale (SMA) est due à des anomalies du gène  SMN1, responsable de la synthèse de la protéine de survie du motoneurone (SMN). SMN permet de maintenir l’intégrité et le fonctionnement normal des motoneurones.
Le gène SMN2 est quasiment identique au gène SMN1, mais il produit une protéine SMN en grande partie non-fonctionnelle, qui ne permet pas de compenser la perte de fonction de SMN1.
Une petite molécule, développée par le laboratoire Roche, le RG7800, a la capacité de modifier sélectivement l'épissage du gène SMN2, afin qu’il produise une protéine SMN entière et fonctionnelle.

Les résultats de deux essais cliniques de phase I du RG7800, l’un chez des volontaires sains et l’autre chez des personnes atteintes de SMA, ont été publiés en octobre 2018 :

  • Le premier essai de phase I chez des volontaires sains a montré une bonne tolérance d’une prise orale unique des différentes doses de RG7800 sur 3 semaines.
  • L’essai Moonfish a évalué la tolérance et les effets de 10mg de RG7800 par jour pendant 12 semaines chez des adolescents et des adultes atteints de SMA. Non seulement la prise orale de RG7800 a été bien tolérée, mais elle a entraîné l’augmentation du taux de protéine SMN (jusqu’à deux fois plus dans le sang).

Compte tenu de l’apparition de critères de tolérance défavorables dans des études de toxicologie chez l’animal, qui se poursuivaient en parallèle des essais, le développement du RG7800 a été suspendu par le laboratoire Roche. Un modificateur amélioré de l’épissage de SMN2, le risdiplam (RG7916), est en cours de développement. Il est actuellement en évaluation au cours de trois essais cliniques : l’essai Firefish, l’essai Jewelfish et l’essai Sunfish.

Source

The oral splicing modifier RG7800 increases full length survival of motor neuron 2 mRNA and survival of motor neuron protein: Results from trials in healthy adults and patients with spinal muscular atrophy.
Kletzl H, Marquet A, Günther A, Tang W, Heuberger J, Groeneveld GJ, Birkhoff W, Mercuri E, Lochmüller H, Wood C, Fischer D, Gerlach I, Heinig K, Bugawan T, Dziadek S, Kinch R, Czech C, Khwaja O.
Neuromuscul Disord. 2018 Oct 30

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