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Publié le : 11/12/2018

SMA : résultats de l’essai du risdiplam chez des volontaires sains

Le risdiplam (RG7916 ou RO7034067) a été bien toléré chez des hommes volontaires sains.

Le risdiplam (RG7916 ou RO7034067) est un composé qui module la maturation de l’ARN messager de SMN2 pour réintégrer l’exon 7 manquant. La réintégration de cet exon 7 permet la synthèse de la protéine SMN déficitaire dans l'amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA).

Le premier essai du risdiplam a été mené aux Pays-Bas chez 25 hommes volontaires sains parmi lesquels 18 ont reçu le produit (différentes doses ont été testées) et 7 un placebo de janvier à août 2016.
Les résultats publiés en octobre 2018 ont montré que le risdiplam a été bien toléré par les participants. La dose testée la plus élevée (18 mg de risdiplam) est celle qui a conduit à la plus forte augmentation d’ARN messager de SMN2 incluant l’exon 7.

Fort de ces résultats, le laboratoire Roche, qui développe le risdiplam, mène actuellement trois essais avec ce candidat-médicament dans la SMA :

Essai Type de SMA Nombre de participants Âge Pays
Essai SUNFISH randomisé, en double aveugle, contre placebo Type 2 ou 3 219 2 à 25 ans International dont la France
Essai FIREFISH randomisé, en double aveugle, contre placebo Type 1 48 1 à 7 mois International dont la France
Essai JEWELFISH en ouvert Type 2 ou 3, ayant déjà reçu un traitement modulant la maturation de l’ARN messager SMN2 125 6 mois à 60 ans Etats-Unis, Italie, Suisse

A phase 1 healthy male volunteer single escalating dose study of the pharmacokinetics and pharmacodynamics of risdiplam (RG7916, RO7034067), a SMN2 splicing modifier.
Sturm S, Günther A, Jaber B, Jordan P, Al Kotbi N, Parkar N, Cleary Y, Frances N, Bergauer T, Heinig K, Kletzl H, Marquet A, Ratni H, Poirier A, Müller L, Czech C, Khwaja O.
Br J Clin Pharmacol., 2018 (Oct).

Sur Clinicaltrials.gov (en anglais) : Essai sur volontaires sains, essai SUNFISH, essai FIREFISH, essai JEWELFISH

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