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Publié le : 12/02/2020

SMA : résultats préliminaires positifs de la partie 2 de l’essai SUNFISH

Des résultats préliminaires attendus puisqu’il s’agit d’un essai incluant également des adultes atteints de SMA réalisé en double aveugle contre placebo.

L’essai SUNFISH dans la SMA de type 2 ou 3

L’essai SUNFISH est un essai réalisé en double aveugle, contre placebo qui concerne également des adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Il évalue le risdiplam, une petite molécule administrée par voie orale qui corrige la maturation de SMN2, chez 231 personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3, âgés de 2 à 25 ans. Organisé dans plusieurs pays à travers le monde, y compris en France, cet essai devrait se terminer en septembre 2023.
Une première partie de l’essai, d’une durée de 3 mois, a montré que le risdiplam est bien toléré et qu’il corrige l’épissage du gène SMN2 de façon proportionnelle à la dose administrée ; la deuxième partie de l’essai évaluant l’efficacité du risdiplam sur 24 mois est toujours en cours.

Le critère principal de l’essai a été atteint

A l’occasion du 2ème Congrès scientifique international de SMA Europe, qui s’est déroulé du 5 au 7 février 2020 au Génocentre d’Evry, des résultats intermédiaires de la partie 2 de l’essai SUNFISH ont été présentés. Ils indiquent que le risdiplam, pris pendant 12 mois stabilise, voire améliore la fonction motrice. En effet, les changements mesurés avec la MFM-32 (une échelle de mesure de la fonction motrice) après 12 mois de traitement (critère principal de l’essai) sont significativement améliorés chez les patients ayant reçu le risdiplam comparés à ceux sous placebo.
Une analyse plus spécifique montre que ce sont les patients âgés de 2 à 5 ans qui répondent le mieux au traitement avec une amélioration de leur score MFM-32. Les patients les plus âgés, de 18 à 25 ans ont vu leur fonction motrice se stabiliser.

Des données supplémentaires pour le dossier de demande d’AMM américaine

Ces données vont pouvoir appuyer la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le risdisplam qui a été déposée auprès des autorités de santé américaines en novembre dernier et dont la réponse est attendue pour mai 2020.
A ce jour, ce sont plus de 400 personnes atteintes de SMA qui sont traitées par le risdiplam au travers de différents essais cliniques en cours (essais SUNFISH, FIREFISH ; JEWELFISH, RAINBOWFISH…).

Sources

Voir sur le site de SMA Europe : 2ème Congrès scientifique international de SMA Europe
Voir le communiqué de presse de Roche
Voir le communiqué de presse de PTC Therapeutics

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