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Publié le : 04/05/2017

SMA : retour du congrès annuel de l’American Academy of Neurology

La SMA a fait l’objet de plusieurs communications au congrès annuel de l’American Academy of Neurology aux États-Unis.

A l’occasion du congrès annuel de l’American Academy of Neurology (ANN) qui s’est tenu du 22 au 28 avril 2017 à Boston (États-Unis), plusieurs communications ont concerné l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA).

Des résultats encourageants de la thérapie génique AVXS-101

La société Avexis a communiqué des résultats encourageants de son essai de thérapie génique de phase I qui implique aux États-Unis 15 participants atteints de SMA de type 1.
Ils confirment les résultats que la société avait communiqués en avril 2017 : bonne tolérance du traitement, survenue d’aucun décès ni de nécessité d’une ventilation d’au moins 16h par jour pendant 14 jours consécutifs, amélioration de la fonction motrice et du développement moteur.

Voir « SMA : premiers résultats de thérapie génique »

Des résultats positifs du nusinersen (SpinrazaTM)

La société Biogen a présenté des résultats positifs concernant 2 essais cliniques du nusinersen (SpinrazaTM) :
- L’essai NURTURE, chez 20 nourrissons atteints de SMA pré-symptomatiques âgés de moins de 6 semaines : amélioration du développement moteur, sans nécessité d’une assistance respiratoire.
- L’essai CHERISH, chez 126 enfants atteints de SMA non ambulants âgés de 2 à 12 ans : amélioration statistiquement et cliniquement significative de la fonction motrice.

Voir l’essai CHERISH et « SMA : résultats intermédiaires positifs de l’essai CHERISH »

Source

Communiqué de presse d’Avexis du 25 avril 2017 « AveXis Presents Results from Phase 1 Trial of AVXS-101 in SMA Type 1 at the Annual Meeting of the American Academy of Neurology »

Communiqué de presse de Biogen du 24 avril 2017 « Final Phase 3 Study Data Show SPINRAZA® (nusinersen) Significantly Improved Motor Function in Children with Later-Onset Spinal Muscular Atrophy »

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