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Publié le : 29/01/2018

SMA : un retour d’expérience du nusinersen aux États-Unis

Une étude américaine démontre la faisabilité de l’injection intrathécale du nusinersen chez 4 adolescents atteints de SMA ayant une arthrodèse.

Le nusinersen est un traitement innovant ayant récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché en Europe et aux États-Unis pour tous les type d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Il s’administre par voie intrathécale.
Dans un article publié novembre 2017, des cliniciens américains rapportent leur expérience concernant le problème spécifique des enfants atteints de SMA ayant déjà subi une chirurgie de la colonne vertébrale (arthrodèse) pour traiter la déviation de la colonne vertébrale (scoliose) et souhaitant bénéficier d’injections intrathécales de nusinersen. Les auteurs ont procédé au total à 15 injections chez 4 adolescents atteints de SMA de type 2 (âgés de 13 à 17 ans). Toutes les injections ont été couronnées de succès et aucune complication significative n’a été à déplorer. Même si de tels résultats positifs sont très encourageants, il faudra les confirmer sur des cohortes de taille plus importante. Les injections, précédées par un repérage radiographique précis (scanner), ont été réalisées sous contrôle radioscopique (fluoroscopie intermittente).

Source

Transforaminal intrathecal delivery of nusinersen using cone-beam computed tomography for children with spinal muscular atrophy and extensive surgical instrumentation: early results of technical success and safety.
Weaver JJ, Natarajan N, Shaw DWW, Apkon SD, Koo KSH, Shivaram GM, Monroe EJ.
Pediatr Radiol., 2017 (Nov).

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