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Publié le : 31/07/2017

SMA : le salbutamol bénéfique chez 7 patients

Effets positifs du salbutamol à long terme sur la force musculaire respiratoire chez 7 patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 2.

Une équipe française, soutenue par l’AFM-Téléthon, a évalué, dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), les effets d’une prise orale quotidienne et pendant au moins un an de salbutamol, une molécule utilisée dans le traitement de l’asthme et capable d’augmenter le volume des muscles. Il s’agit d’une étude rétrospective comportant 7 patients atteints de SMA (un patient atteint de SMA de type 1, cinq atteints de SMA de type 2 et un atteint de SMA de type 3).

Les résultats de cette étude mettent en évidence une amélioration de la force des muscles inspiratoires avec le salbutamol chez les patients atteints de SMA de type 2. Bien que d’autres études, prospectives et sur un plus grand nombre de participants, soient nécessaires pour confirmer ces résultats, cette étude apporte des éléments en faveur du salbutamol qui, compte tenu d’effets secondaires potentiellement graves, bénéficie en France d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1. Dans le cadre de cette ATU, le salbutamol fait l’objet d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d'information (PUT) dans la SMA pour surveiller étroitement ses effets chez les personnes atteintes de SMA.

Source

Effect of Salbutamol on Respiratory Muscle Strength in Spinal Muscular Atrophy.
Khirani S, Dabaj I, Amaddeo A, Olmo Arroyo J, Ropers J, Tirolien S, Coudert V, Estournet B, Fauroux B, Quijano-Roy S.
Pediatr Neurol., 2017 (Avril).

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