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Publié le : 04/07/2019

SMA : la tolérance au risque thérapeutique mieux cernée

Une étude lève le voile sur les effets secondaires considérés par les malades et leurs parents comme « acceptables » lors d’un essai clinique.

Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ou SMA, une trentaine d’essais thérapeutiques sont aujourd’hui en cours ou en préparation. Pour une personne malade ou ses parents, la décision de participer ou non à l’une de ces études s’appuie sur le rapport entre les bénéfices espérés du médicament évalué et ses possibles effets indésirables.
Afin de préciser leur point de vue sur ce rapport bénéfices-risques, l’association nord-américaine Cure SMA a proposé une enquête aux personnes atteintes de SMA et à leurs aidants inscrits dans son fichier. Ils ont été 298 à y répondre, en majorité des parents d’enfants malades. Ils ont hiérarchisé, par ordre d’importance, 11 risques liés au traitement.

Des choix sans lien avec la gravité de la maladie

De façon surprenante, cette étude ne retrouve pas de corrélation entre la « tolérance » au risque et le type de SMA, son degré d’évolution et les caractéristiques du répondant (malade ou parent, qualité de vie, degré d’autonomie…). Pour l’ensemble des participants, les risques considérés comme les « moins acceptables » sont les réactions allergiques graves (potentiellement mortelles), une probabilité de 1 sur 1 000 de survenue d’un effet secondaire conduisant à la défaillance possible d’un organe et une détérioration de la qualité de vie. Les risques les « plus acceptables » recouvrent un mode d’administration invasif du traitement (injection, perfusion...) ou la nécessité d’une anesthésie générale, et des effets secondaires habituels comme la fatigue, les vertiges, les nausées, les vomissements, une perte d’appétit ou encore des maux de tête.

Source:

Evaluating Benefit-risk Decision-making in Spinal Muscular Atrophy: A First-ever Study to Assess Risk Tolerance in the SMA Patient Community.
Cruz R, Belter L, Wasnock M et al.
Clin Ther. 2019 May.

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