Faîtes un don en ligne
Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)
Publié le : 06/08/2019

SMA de types II et III sous nusinersen : suivi sur près de trois ans

Bénéfice à long terme du chez les premiers enfants et adolescents atteints d’’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type II ou III traités

Dans un article publié en mai 2019, un consortium de chercheurs américains rapportent les résultats du suivi sur près de 3 ans d’enfants et adolescents atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type II (n=11) ou III (n=17) traités par nusinersen dans le cadre d’un des essais pivots, puis traités en routine à la dose standard (12 mg tous les quatre mois).
L’analyse des données cliniques des 28 participants (échelle modifiée de Hammersmith, test de 6 minutes de marche, échelle de déficience du membre supérieur...) montre une amélioration fonctionnelle notable, plus prononcée chez les types II, et une très bonne tolérance du produit.

Source:

Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy: Long-term results from the phase 1/2 studies.
Darras BT, Chiriboga CA, Iannaccone ST, Swoboda KJ, Montes J, Mignon L, Xia S, Bennett CF, Bishop KM, Shefner JM, Green AM, Sun P, Bhan I, Gheuens S, Schneider E, Farwell W, De Vivo DC; ISIS-396443-CS2/ISIS-396443-CS12 Study Groups; ISIS-396443-CS2/ISIS-396443-CS12 Study.
Neurology. 2019 May 21;92(21):e2492-e2506.

Rechercher une actu
Recherchez une actualité
Par ex., 19/08/2019
Filtrer par date