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Publié le : 04/12/2017

Téléthon 2017 : prouesses scientifiques et nouveaux défis

Ce 4 décembre avait lieu la conférence scientifique du Téléthon 2017.

Grâce au Téléthon, l’Association mène une stratégie d’intérêt général au bénéfice de l’ensemble des maladies rares. Privilégiant l’innovation de rupture, elle est devenue un acteur incontournable du monde de la recherche en créant, ses propres laboratoires, initiateur d’une participation des malades et des citoyens à la science et à la santé…et aujourd’hui un acteur atypique du monde du médicament.

À l’heure où se multiplient les essais thérapeutiques chez l’Homme et où émergent les premiers traitements pour les maladies rares, l’AFM-Téléthon aborde l’ultime étape de son combat pour guérir : mettre à la disposition des malades les traitements innovants à un prix juste et maitrisé.

En trente ans, l’AFM-Téléthon a mis en place tous les maillons d’une filière des biothérapies innovantes, du soutien à la recherche fondamentale et au développement des thérapies innovantes à la création en 2016, avec Bpifrance, d’YposKesi, plateforme industrielle de développement et de production de médicaments de thérapie génique et cellulaire. Elle doit relever aujourd’hui le défi majeur de l’industrialisation de la bioproduction.

 

  • Zoom sur 3 avancées en 2017 qui illustrent le dynamisme des thérapies innovantes avec :

Ana Buj-Bello : un premier essai de thérapie génique chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire

Caroline Le Guiner : la micro-dystrophine restaure la force dans la myopathie de Duchenne

Christelle Monville : une greffe de cellules souches pour traiter les rétinites pigmentaires

 

  • Zoom sur le défi à rélever : l'industrialisation de la bioproduction (YposKesi, 1 ans après)

 

Pour en savoir plus, consultez le dossier de presse ci-dessous.

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