Faîtes un don en ligne
Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)
Publié le : 20/10/2016

#Téléthon2016 : Elena, l'espoir en la recherche

Au-delà des outils scientifiques et technologiques qui ont joué un rôle primordial dans la compréhension de l’origine génétique de nombre de maladies rares, l’AFM-Téléthon fait le choix de l’innovation en impulsant le développement des biothérapies innovantes : thérapies génique et cellulaire, pharmacogénétique, cellules souches. Après les déficits immunitaires, maladies rares du cerveau, du sang, de la vision, du cœur, c’est au tour du foie d’entrer sur la voie des essais sur l’homme.

La maladie de Crigler-Najjar est une maladie génétique rare du foie liée à une accumulation de bilirubine, un pigment jaune sécrété par le foie, et conduisant à des complications neurologiques irréversibles. A Généthon, l’équipe du Dr Federico Mingozzi a développé un traitement de thérapie génique qui a permis, chez des modèles animaux de la maladie, de rétablir des taux normaux de bilirubine dans le sang. Fort de ces résultats, un essais sur l’Homme est prévu pour 2017. Un nouvel espoir pour les malades.

Retrouvez l'histoire d'Elena, sur http://evenement.telethon.fr/2016/2016/les-familles/elena-samantha-nicolas

 

Ressources associées
(PDF-631 Ko)
Rechercher une actu
Recherchez une actualité
Par ex., 19/11/2018
Filtrer par date