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Publié le : 14/03/2018

Thérapie génique de l’amyotrophie spinale : accord entre Généthon et Avexis

Généthon, le laboratoire de thérapie génique de l’AFM-Téléthon, et AveXis, la société de biotechnologies qui mène actuellement aux Etats-Unis, et prochainement en Europe, un essai clinique de thérapie génique pour l’amyotrophie spinale (SMA) ont annoncé ce jour avoir conclu un accord.

Généthon octroie à AveXis une licence d’utilisation, aux États-Unis, en Europe et au Japon, des brevets liés au produit AAV9-SMN ainsi que son administration in vivo dans le système nerveux central, par voie intrathécale ou intraveineuse. En effet, en 2009, Généthon et l’Institut de Myologie publiaient les 1ers résultats de thérapie génique chez des souris atteintes d’amyotrophie spinale. Les chercheurs français, dirigés par Martine Barkats, avaient démontré l’efficacité du vecteur AAV9-SMN et de son administration par voie systémique dans le système nerveux central (Intravenous Administration of Self-Complementary AAV-9 Enables Transgene Delivery to Adult Motor Neurons Molecular Therapy. 2009 Jul;17).

Ce nouvel accord renforce le fait que Généthon est aujourd’hui un acteur incontournable du développement de la thérapie génique des maladies rares à l’échelle mondiale. 

« Je suis fière, qu’une fois de plus, le savoir-faire né et développé par notre laboratoire, se transforme en traitement pour les malades. L’aventure humaine de l’amyotrophie spinale a commencé par la collecte de l’ADN des familles concernées puis s’est poursuivie, en 1995, par l’identification du gène SMN responsable de la maladie, par l’équipe de Judith Melki (centre de génétique médicale à Necker), financée grâce aux dons du Téléthon. Convaincus, nous avons impulsé le développement de la thérapie génique. Nous avons soutenu des centaines d’équipes à travers le monde pour cette maladie et pour bien d’autres maladies rares. Aujourd’hui, notre association de malades et parents de malades et ses laboratoires sont des acteurs incontournables des thérapies innovantes, qui représentent l’avenir d’une médecine personnalisée. Alors que les industriels investissent ce champ, particulièrement aux Etats-Unis, il est urgent de mettre en place une filière française forte pour le développement et la production des thérapies génique et cellulaire, en s’appuyant notamment sur l’expertise d’YposKesi, la plateforme de production industrielle de médicaments de thérapies innovantes créée en novembre 2016 par l’AFM-Téléthon et Bpifrance. » souligne Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon.

 

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