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Publié le : 11/06/2019

Thérapie génique de l’amyotrophie spinale : vaincre la maladie devient possible !

Alors que la première thérapie génique pour l’amyotrophie spinale vient d’obtenir une autorisation de mise sur le marché américain, des premiers enfants français bénéficient du traitement. Prochaine étape attendue : l’autorisation de mise sur le marché en Europe.

Le 24 mai, les autorités américaines (FDA) ont donné leur autorisation à la mise sur le marché américain d’une thérapie génique pour l’amyotrophie spinale. Il s’agit de la première thérapie génique autorisée pour une maladie neuromusculaire. Une thérapie génique à laquelle Généthon, le laboratoire du Téléthon, a contribué en mettant au point chez la souris ce médicament innovant.  

En attendant que l’agence européenne du médicament donne à  son tour son accord, des premiers bébés français bénéficient de cette thérapie génique dans le cadre de l’essai européen. C’est notamment le cas d’un bébé français, traité à Liège, il y a quelques semaines. Agé de seulement 5 mois et demi, il a pu être pris en charge rapidement. Pour ses parents,  « il fallait réagir très vite, chaque jour était compté pour espérer que le traitement soit le plus efficace possible. On est dans l’espoir qu’il gagne un peu plus chaque jour en force musculaire.» Après l’injection du gène-médicament, le suivi médical est mensuel jusqu’aux 18 mois de l’enfant. 

En France, c’est Andreea Seferian, neuropédiatre à I-Motion, la  plateforme d’essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires créé notamment par l’AFM-Téléthon et l’Institut de Myologie, qui suivra pendant environ 18 mois les deux bébés atteints d’amyotrophie spinale qui ont reçu le traitement de thérapie génique. Un moment exceptionnel pour toute l’équipe comme pour Andreea : « Sur le plan médical, sur le plan émotionnel, c’était important ce moment. Tout s’est bien passé pour les enfants».  Rappelons que dans le cadre de l’essai américain, tous les bébés traités par cette thérapie génique ont survécu au-delà de 20 mois et ont retrouvé leur autonomie respiratoire. Et presque tous les enfants traités sont capables de s’asseoir et un tiers d’entre eux se tiennent debout sans aide ! Un résultat exceptionnel que confirme  Andreea : « c’est extraordinaire de pouvoir offrir un traitement aux patients ! » 

Pour l’AFM-Téléthon, cette victoire de la recherche est le fruit de près de 30 ans de soutien massif à  la thérapie génique qui multiplie les succès aujourd’hui à travers le monde pour des déficits immunitaires, des maladies du sang , de la vision … et maintenant des muscles !  Grâce à l’alliance des familles, des chercheurs , des médecins et de tous ceux qui se mobilisent pour le Téléthon,  Vaincre la maladie devient possible ! 

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