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Publié le : 04/12/2020

Une thérapie génique bientôt à l’essai pour une myopathie des ceintures

Isabelle Richard et son équipe travaillent à Généthon pour mettre au point des traitements pour les myopathies des ceintures. Un essai est en cours de préparation pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP.

Un essai en préparation pour une myopathie des ceintures

Isabelle Richard, scientifique experte des myopathies des ceintures, travaille avec détermination, depuis plus de 20 ans, sur ces maladies. Avec son équipe, au sein du laboratoire Généthon, elle a mis au point une thérapie génique pour la dystrophie musculaire des ceintures liée au gène FKRP et apporté la preuve de principe qu’elle fonctionne. Une étude d’histoire naturelle, qui permet de déterminer précisément les critères qui permettront d’évaluer l’efficacité du traitement, est actuellement en cours à l’Institut de Myologie, à l’hôpital de la Pitié Salpêtrière. Au total, une quinzaine de patients devraient intégrer l’étude avant un démarrage de l’essai à l’automne 2021.

 

Pour Marine, 20 ans, atteinte d’une myopathie des ceintures liée au gène FKRP, il y a urgence !

Marine est rentrée dans l’étude d’histoire naturelle menée à l’Institut de Myologie. Son espoir aujourd’hui est de pouvoir bénéficier de l’essai en préparation.

Découvrez son histoire  :

A lire aussi : Demain, vers de nouvelles victoires pour le Téléthon

 

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