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Publié le : 11/09/2019

Thérapie génique, la révolution est là !

Cette semaine, l’Express consacre un dossier à la thérapie génique et à ses premières victoires, une « longue histoire qui ne fait que commencer ».

Cette histoire, c’est aussi celle de l’AFM-Téléthon. Depuis près de trente ans, l’AFM-Téléthon soutient massivement le développement de la thérapie génique. Elle a joué un rôle déterminant pour faire émerger « les premiers médicaments capables de réparer notre ADN et de changer le destin des malades ». 

Et ce n’est qu’un début ! Comme le souligne ce dossier, ces médicaments innovants « éradiquent des cancers et des pathologies rares ; demain, ce sera peut-être le sida, Parkinson, Alzheimer, l’arthrose, la cécité … », autant de maladies fréquentes qui profiteront des  avancées réalisées pour les maladies rares.

Cette révolution médicale qui multiplie aujourd’hui les victoires, est née de la détermination des familles, de la stratégie volontariste de notre association, de l’excellence des chercheurs et experts de nos laboratoires… et de la mobilisation et fidélité des bénévoles, partenaires et donateurs du Téléthon sans lesquels rien n’aurait été possible ! 

Retrouvez les grandes étapes de l’histoire de la thérapie génique

Serge Braun, notre directeur scientifique, Odile Boespflug-Tanguy, la présidente du conseil scientifique et directrice d’I-motion, Olivier Danos, ancien directeur scientifique de Généthon, Ana Buj Bello et Federico Mingozzi ont répondu aux questions de l’hebdomadaire, de même que de nombreux autres chercheurs dont l’AFM-Téléthon a soutenu les projets sur les déficits immunitaires, la bêta-thalassémie, des maladies neurodégénératives, la neuropathie optique de Leber… Et vous retrouverez dans ce dossier les visages et témoignages des malades traités qui incarnent ces victoires dont certains vous sont familiers. 

Un premier succès semble enfin à portée de main dans une maladie musculaire, la myopathie myotubulaire, où une mutation entraîne l'atrophie des muscles des bébés. "Les premiers tests viennent de démarrer : certains enfants se passent de respirateur artificiel et récupèrent des fonctions motrices", raconte Ana Buj-Bello, chercheuse au laboratoire Généthon, qui a mis au point le vecteur.

"Mais, clairement, augmenter les surfaces de production ne suffira pas. Demain, il y aura des dizaines de milliers de patients à traiter, et, à l'avenir, la thérapie génique s'adressera à des pathologies demandant des quantités très importantes de médicament par malade", assure Serge Braun, le directeur scientifique de l'AFM-Téléthon.

"Nous voulons encore une fois alerter sur l'urgence de développer une filière française de thérapie génique, et proposer des mesures structurantes", indique la présidente de l'association, Laurence Tiennot-Herment.

Pour lire le dossier, rendez-vous en kiosque ou sur le site internet de l’Express

Dès les années 90, l'AFM-Téléthon se lance un défi incroyable : Utiliser les gènes comme médicaments pour guérir des maladies incurables. Découvrez la vidéo : 

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