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Publié le : 08/12/2018

Victoire 2018 : une révolution médicale en marche pour la maladie de Crigler-Najjar

Généthon a démarré un essai clinique de thérapie génique pour la maladie de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie.

Cet essai  est le résultat des travaux menés depuis plusieurs années par Federico Mingozzi au sein du laboratoire de l’AFM-Téléthon. Le chercheur a développé, en collaboration avec des équipes italienne et hollandaise, un vecteur qui apporte, en une seule injection, le gène sain dans les cellules du foie permettant la correction à long terme de la maladie. 

Avec cet essai, Généthon a un objectif : stopper la maladie et permettre aux malades qui passent plus de douze heures par jour sous des lampes UV, de retrouver une vie normale.

Mélissa, 23 ans, est la première malade à en bénéficier. C’est avec beaucoup d’émotion et de confiance qu’elle envisage l’avenir : « Enfin, le Téléthon me donne l’espoir de pouvoir vivre comme tout le monde. Ce qui peut changer ? Toute ma vie. »

Une première victoire de la recherche rendue possible grâce à la persévérance et l’énergie conjuguée des chercheurs, des médecins et des malades avec le soutien du Téléthon. 

Retrouvez Federico Mingozzi et Mélissa sur le plateau du Téléthon 2018, le samedi 8 décembre, à partir de 21h sur France 2.

Faire un don pour accélérer la recherche :

  • Sur internet : telethon.fr
  • Par téléphone : 36 37 (appel gratuit depuis un poste fixe)

 

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