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Publié le : 08/12/2018

Victoire 2018 : la thérapie génique efficace pour la bêta-thalassémie

En 2018, la thérapie génique confirme son efficacité pour le traitement de la bêta-thalassémie, l’une des maladies génétiques du sang la plus fréquente.

Dans sa forme la plus grave, la survie des patients est assurée par des transfusions sanguines mensuelles. Grâce au vecteur-médicament conçu par le Pr Philippe Leboulch, la thérapie génique a permis à la moitié des malades traités dans l’essai d’être libérés de toutes transfusions. Les autres patients ayant pu réduire considérablement leur volume et leur fréquence. Ce challenge à la fois technologique et biologique, consiste à prélever les propres cellules de la moelle osseuse du patient et à la corriger « ex vivo » par transfert d’une version fonctionnelle du gène déficient. Les cellules traitées, ainsi corrigées, sont ensuite réinjectées au patient par voie veineuse. Un traitement qui n’aurait pas été possible sans la première preuve d’efficacité faite en 2010, avec le soutien du Téléthon.

Ces résultats concrétisent les espoirs placés dans l’utilisation de cette approche pour traiter les maladies du sang (bêta-thalassémie, drépanocytose, hémophilies).

Découvrez l’histoire de Lee, atteint de bêta-thalassémie.

Faire un don pour remporter de nouvelles victoires :

  • Sur internet : telethon.fr
  • Par téléphone : 36 37 (appel gratuit depuis un poste fixe)
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