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Publié le : 07/12/2019

Victoire 2019 : une vision améliorée grâce à la thérapie génique

Comme Julien, 42 ans, des patients atteint de neuropathie optique héréditaire de Leber qui ont participé à un essai de thérapie génique retrouvent une autonomie visuelle.

La Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie génétique rare de la rétine qui provoque une perte brutale et irréversible de la vision entre 15 et 35 ans. Des malades ont pu bénéficier d’un traitement de thérapie génique dans le cadre d’essais cliniques menés par la société française GenSight Biologics.  Cette avancée est issue des recherches fondamentales menées il y a plus de dix ans par une équipe de l’Institut de la Vision, avec le soutien financier de l’AFM-Téléthon.    

Une véritable prouesse scientifique  

L’anomalie à corriger ne se situe pas dans le noyau de la cellule comme pour la plupart des maladies traitées par thérapie génique, mais dans la mitochondrie, ces petites usines qui produisent l’énergie de la cellule. Gensight Biologics utilise une technologie unique basée sur l’utilisation d’une séquence de ciblage mitochondrial, qui, associée au gène-médicament cible spécifiquement l’intérieur de la mitochondrie, pour y produire la protéine fonctionnelle. En collaboration avec Généthon, les chercheurs démontrent l’efficacité de cette thérapie génique chez le modèle animal.    

GenSight Biologics engage alors le développement de cette thérapie génique et, en 2015, le premier essai clinique démarre en Europe et aux USA. Cinq ans plus tard, les résultats sont là : on observe une amélioration de la vision, durable et cliniquement significative tant en termes d’acuité visuelle que de sensibilité aux contrastes.  

Une vision durablement améliorée 

Les malades traités constatent une amélioration dans leur capacité à accomplir des activités faisant appel à leur vision de près, comme de loin. Au total, près de 80 patients ont bénéficié de cette thérapie génique dans cet essai et près de 100 autres patients participent en ce moment à une étude complémentaire. GenSight Biologics s’apprête à demander une autorisation de mise sur le marché auprès de l’Agence Européenne du Médicament en 2020. 

Julien, 42 ans, a bénéficié du traitement de thérapie génique dans le cadre d'un essai clinique, depuis son autonomie visuelle s'améliore. Il témoigne aux côtés du Dr Catherine Vignal-Clermont, médecin en charge de l'essai clinique :

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