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Covid-19 et vaccination : l’observatoire Va-C-Nemus a besoin de vous !

Publié le : 23/03/2021

Covid-19 et vaccination : l’observatoire Va-C-Nemus a besoin de vous !

Tout adulte atteint d’une maladie neuromusculaire identifiée peut participer sur internet à une grande étude portée par le CHU de Bordeaux.
Maladies

SMA : AveXis dépose une demande d’autorisation de mise sur le marché

Publié le : 04/12/2018

SMA : AveXis dépose une demande d’autorisation de mise sur le marché

Dépôt de dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché de l’AVXS-101 dans la SMA pour les États-Unis, l’Europe et le Japon.
Maladies

Autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis d'un premier traitement pour l’amyotrophie spinale

Publié le : 27/12/2016

Autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis d'un premier traitement pour l’amyotrophie spinale

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a délivré une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le Spinraza (nusinersen, Biogen / Ionis). Cette AMM ne concerne actuellement que les Etats-Unis.
Maladies
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Première mondiale : du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires

Publié le : 09/09/2015

Première mondiale : du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires

Une méthode pour obtenir des fibres musculaires et des cellules souches satellites à partir de cellules souches embryonnaires a été mise au point par une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon.
Maladies
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SMA : résultats de la 2ème enquête de SMA Europe

Publié le : 02/06/2021

SMA : résultats de la 2ème enquête de SMA Europe

Une stabilisation de leurs symptômes, un fort intérêt pour les essais et la nécessaire évolution de la classification font partie des attentes et ressentis des malades interrogés.
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SMA de type I : le Zolgensma continue d’être efficace cinq ans après

Publié le : 02/06/2021

SMA de type I : le Zolgensma continue d’être efficace cinq ans après

Des premiers résultats à long terme confirment la bonne tolérance du Zolgensma et le maintien au cours du temps des acquisitions motrices
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SMA : un point sur le dépistage néonatal dans le monde

Publié le : 31/05/2021

SMA : un point sur le dépistage néonatal dans le monde

Combien de pays réalisent à ce jour un programme de dépistage néonatal de la SMA ? Quelle proportion de nouveau-nés est concernée ? Des premiers résultats ont été publiés.
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Les cellules iPS, un modèle essentiel pour tester de nouveaux traitements

Publié le : 19/05/2021

Les cellules iPS, un modèle essentiel pour tester de nouveaux traitements

Les cellules souches pluripotentes induites représentent un modèle cellulaire d’intérêt pour évaluer des thérapies innovantes comme les oligonucléotides antisens ou la thérapie génique.
Maladies

SMA de types II et III : Des résultats du nusinersen au long cours

Publié le : 11/05/2021

SMA de types II et III : Des résultats du nusinersen au long cours

Si le nusinersen se montre bénéfique à long terme sur la fonction motrice des enfants et adolescents atteints de SMA de type II ou III, il semblerait moins efficace sur la fonction respiratoire.
Maladies

SMA : annonce de nouveaux résultats du risdiplam !

Publié le : 11/05/2021

SMA : annonce de nouveaux résultats du risdiplam !

L’essai FIREFISH, mené dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, montre aussi des résultats positifs à 24 mois.
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