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SMA : AveXis dépose une demande d’autorisation de mise sur le marché

Publié le : 04/12/2018

SMA : AveXis dépose une demande d’autorisation de mise sur le marché

Dépôt de dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché de l’AVXS-101 dans la SMA pour les États-Unis, l’Europe et le Japon.
Maladies

Autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis d'un premier traitement pour l’amyotrophie spinale

Publié le : 27/12/2016

Autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis d'un premier traitement pour l’amyotrophie spinale

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a délivré une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le Spinraza (nusinersen, Biogen / Ionis). Cette AMM ne concerne actuellement que les Etats-Unis.
Maladies
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Première mondiale : du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires

Publié le : 09/09/2015

Première mondiale : du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires

Une méthode pour obtenir des fibres musculaires et des cellules souches satellites à partir de cellules souches embryonnaires a été mise au point par une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon.
Maladies
Recherche

Atténuer la réponse immunitaire pour augmenter l’efficacité de la thérapie génique

Publié le : 05/12/2019

Atténuer la réponse immunitaire pour augmenter l’efficacité de la thérapie génique

Des chercheurs de Généthon ont utilisé un antioxydant pour diminuer, de façon réversible, la réponse immunitaire, rendant la thérapie génique plus efficace.
Maladies

SMA de type 3 : une étude du nusinersen chez des adultes

Publié le : 05/12/2019

SMA de type 3 : une étude du nusinersen chez des adultes

Identification d’outils de mesure et de marqueurs biologiques qui permettent d’évaluer l’efficacité du nusinersen dans la SMA de type 3.
Maladies

Amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1

Amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1

Elle entraîne une faiblesse musculaire plus ou moins importante selon l'âge d'apparition de la maladie, à la naissance, dans l'enfance ou à l'âge adulte.

Publié le : 04/12/2019

Téléthon 2019 : les révisions à J-1 !

Publié le : 29/11/2019

Téléthon 2019 : les révisions à J-1 !

À quelques heures du Téléthon qui se déroulera les 6 et 7 décembre, on fait le point sur les avancées scientifiques, rendues possibles grâce à la mobilisation de tous, et sur les visages qui incarneront cette édition 2019.
Téléthon

SMA : résultats préliminaires de l’essai NURTURE

Publié le : 28/11/2019

SMA : résultats préliminaires de l’essai NURTURE

Tous les nourrissons, asymptomatiques au début de l’essai NURTURE, sont vivants et sans assistance respiratoire permanente après 3 ans de nusinersen.
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SMA : demande d’autorisation de mise sur le marché pour le risdiplam

Publié le : 28/11/2019

SMA : demande d’autorisation de mise sur le marché pour le risdiplam

Une demande d’autorisation de mise sur le marché pour le risdisplam a été déposée auprès des autorités de santé américaines ; la réponse est attendue avant le 24 mai 2020.
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Journées de la SFM : Une 17e édition créatrice de liens !

Publié le : 28/11/2019

Journées de la SFM : Une 17e édition créatrice de liens !

Médecins et chercheurs, de France et d’ailleurs, ont pu échanger lors du congrès organisé à Marseille par la Société française de myologie (SFM), avec le soutien de l’AFM-Téléthon.
Maladies
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