ID forum: 
19

Covid-19 et vaccination : l’observatoire Va-C-Nemus a besoin de vous !

Publié le : 23/03/2021

Covid-19 et vaccination : l’observatoire Va-C-Nemus a besoin de vous !

Tout adulte atteint d’une maladie neuromusculaire identifiée peut participer sur internet à une grande étude portée par le CHU de Bordeaux.
Maladies

30e anniversaire de la découverte du gène de la myopathie de Duchenne

Publié le : 30/09/2016

30e anniversaire de la découverte du gène de la myopathie de Duchenne

Il y a 30 ans aujourd’hui, une équipe de chercheurs annonçait avoir découvert le gène impliqué dans la myopathie de Duchenne. Retour sur ce jour qui a fait entrer la génétique dans une toute nouvelle ère, celle des thérapies innovantes et de l’espoir de pouvoir un jour guérir cette maladie.
Recherche

DMD : l’Exondys 51 (ou eteplirsen) autorisé aux Etats-Unis

Publié le : 20/09/2016

DMD : l’Exondys 51 (ou eteplirsen) autorisé aux Etats-Unis

L’Exondys 51 (étéplirsen), un médicament visant le saut de l’exon 51 du gène DMD impliqué dans la myopathie de Duchenne vient d’être autorisé aux Etats-Unis.
Maladies

Première mondiale : du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires

Publié le : 09/09/2015

Première mondiale : du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires

Une méthode pour obtenir des fibres musculaires et des cellules souches satellites à partir de cellules souches embryonnaires a été mise au point par une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon.
Maladies
Recherche

Myopathie de Duchenne : publication des résultats de l’essai DELOS

Publié le : 18/05/2015

Myopathie de Duchenne : publication des résultats de l’essai DELOS

Les résultats de l’essai DELOS, qui a évalué les effets de l’idébénone sur la fonction respiratoire dans la DMD, sont encourageants.
Maladies

DMD : le statut nutritionnel et la fonction respiratoire sont étroitement liés chez l’adulte

Publié le : 04/06/2021

DMD : le statut nutritionnel et la fonction respiratoire sont étroitement liés chez l’adulte

Une équipe française met en évidence une association significative entre la dénutrition et l’état de la fonction respiratoire chez des adultes atteints de DMD.
Maladies
Ressources associées
(PDF- octets)

Duchenne : le cœur des femmes symptomatiques à l’étude

Publié le : 02/06/2021

Duchenne : le cœur des femmes symptomatiques à l’étude

Une étude française rétrospective destinée à caractériser l’atteinte cardiaque chez les femmes symptomatiques porteuses d’une anomalie du gène DMD est en cours.
Maladies
Ressources associées
(PDF- octets)
(PDF- octets)

DMD : le SRP-9001 prêt à l’emploi évalué à 3 mois

Publié le : 27/05/2021

DMD : le SRP-9001 prêt à l’emploi évalué à 3 mois

L’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 administré, sous sa forme commerciale, chez 11 patients atteints de DMD, entraine une production robuste de dystrophine dans les muscles, 3 mois après le traitement.
Maladies
Ressources associées
(PDF- octets)
(PDF- octets)

Dystrophinopathies chez les femmes

Dystrophinopathies chez les femmes

Les dystrophinopathies peuvent se manifester chez les femmes par une atteinte cardiaque et/ou musculaire d’évolution très variable selon les personnes.

Publié le : 25/05/2021

Les cellules iPS, un modèle essentiel pour tester de nouveaux traitements

Publié le : 19/05/2021

Les cellules iPS, un modèle essentiel pour tester de nouveaux traitements

Les cellules souches pluripotentes induites représentent un modèle cellulaire d’intérêt pour évaluer des thérapies innovantes comme les oligonucléotides antisens ou la thérapie génique.
Maladies
S'abonner à RSS - Dystrophinopathie (Duchenne, Becker)