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30e anniversaire de la découverte du gène de la myopathie de Duchenne

Publié le : 30/09/2016

30e anniversaire de la découverte du gène de la myopathie de Duchenne

Il y a 30 ans aujourd’hui, une équipe de chercheurs annonçait avoir découvert le gène impliqué dans la myopathie de Duchenne. Retour sur ce jour qui a fait entrer la génétique dans une toute nouvelle ère, celle des thérapies innovantes et de l’espoir de pouvoir un jour guérir cette maladie.
Recherche

DMD : l’Exondys 51 (ou eteplirsen) autorisé aux Etats-Unis

Publié le : 20/09/2016

DMD : l’Exondys 51 (ou eteplirsen) autorisé aux Etats-Unis

L’Exondys 51 (étéplirsen), un médicament visant le saut de l’exon 51 du gène DMD impliqué dans la myopathie de Duchenne vient d’être autorisé aux Etats-Unis.
Maladies

Première mondiale : du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires

Publié le : 09/09/2015

Première mondiale : du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires

Une méthode pour obtenir des fibres musculaires et des cellules souches satellites à partir de cellules souches embryonnaires a été mise au point par une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon.
Maladies
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Myopathie de Duchenne : publication des résultats de l’essai DELOS

Publié le : 18/05/2015

Myopathie de Duchenne : publication des résultats de l’essai DELOS

Les résultats de l’essai DELOS, qui a évalué les effets de l’idébénone sur la fonction respiratoire dans la DMD, sont encourageants.
Maladies

DMD : un nouveau modèle de souris pour évaluer la restauration de la dystrophine

Publié le : 08/11/2019

DMD : un nouveau modèle de souris pour évaluer la restauration de la dystrophine

En utilisant CRISPR/Cas9, des chercheurs restaurent dans des souris modèles de DMD l’expression de dystrophine qui peut être évaluée avec une méthode non-invasive.
Maladies

Dystrophies musculaires et compléments alimentaires

Publié le : 07/11/2019

Dystrophies musculaires et compléments alimentaires

Une première étude de compléments alimentaires (flavonoïdes et oméga 3) contre placebo montre un bénéfice sur la performance motrice dans la myopathie de Duchenne
Maladies

Myopathie de Duchenne : la spironolactone, un protecteur cardiaque à court terme

Publié le : 17/10/2019

Myopathie de Duchenne : la spironolactone, un protecteur cardiaque à court terme

La spironolactone est aussi efficace sur 12 mois que l’eplerenone, sur la préservation cardiaque de 52 garçons atteints de DMD.
Maladies
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Dystrophie musculaire de Duchenne : études cliniques en cours

Dystrophie musculaire de Duchenne : études cliniques en cours

Essais de thérapies innovantes, pharmacologiques, études d’histoire naturelle… : des pistes pour soigner la maladie et des études pour mieux la connaître.

Publié le : 15/10/2019

Le 24ème Congrès international annuel de la WMS, à Copenhague

Publié le : 15/10/2019

Le 24ème Congrès international annuel de la WMS, à Copenhague

Lors de cette 24ème édition, la thérapie génique a fait l’objet de plusieurs présentations avec des résultats encourageants dans plusieurs maladies neuromusculaires.
Maladies

Dysferlinopathie : étude du losartan chez la souris

Publié le : 04/10/2019

Dysferlinopathie : étude du losartan chez la souris

Étudié dans deux modèles de souris atteintes de dysferlinopathie, le losartan n’a pas montré de bénéfice sur leurs muscles.
Maladies
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