ID forum: 
19

Retour sur le 13e Congrès international des maladies neuromusculaires

Publié le : 17/07/2014

Retour sur le 13e Congrès international des maladies neuromusculaires

Plus de mille médecins et chercheurs se sont réunis à Nice du 5 au 10 juillet 2014 pour partager leur expérience dans les maladies neuromusculaires.
Maladies
Institutionnel

Myopathie de Duchenne : de nouveaux marqueurs biologiques sanguins

Publié le : 16/07/2014

Myopathie de Duchenne : de nouveaux marqueurs biologiques sanguins

Une équipe a identifié plusieurs marqueurs biologiques dans le sang de souris et d’homme pour suivre l’évolution de la myopathie de Duchenne.
Maladies

DMD : effets secondaires des anti-myostatines chez la souris

Publié le : 30/06/2014

DMD : effets secondaires des anti-myostatines chez la souris

Une étude met en évidence des effets secondaires sévères à prendre en considération dans le développement de traitements basés sur les anti-myostatines.
Maladies

Epidémiologie des myopathies de Duchenne et de Becker dans le monde

Publié le : 30/06/2014

Epidémiologie des myopathies de Duchenne et de Becker dans le monde

Une étude rapporte une fréquence mondiale de la DMD de 4,78 pour 100 000 hommes et de 1,53 pour 100 000 hommes pour la BMD.
Maladies

AMM conditionnelle pour l’Ataluren : Une première pour un médicament de thérapie innovante pour la myopathie de Duchenne

Publié le : 23/05/2014

AMM conditionnelle pour l’Ataluren : Une première pour un médicament de thérapie innovante pour la myopathie de Duchenne

L’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu ce jour un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de l’Ataluren (Translarna™), produit développé par PTC Therapeutics pour les malades atteints de myopathie de Duchenne concernés par une mutation génétique de type codon « STOP ». C’est le premier médicament de thérapie innovante approuvé pour la maladie neuromusculaire la plus fréquente de l’enfant. C’est également un espoir pour un très grand nombre de maladies génétiques concernées des mutations « STOP ». L’AFM-Téléthon se félicite de cet avis positif et espère que les autorités françaises mettront tout en œuvre pour un accès rapide des malades concernés à ce premier médicament.
Presse
Sciences
Ressources associées
(PDF- octets)

Maladies rares : le rôle des services d’assistance

Publié le : 17/05/2014

Maladies rares : le rôle des services d’assistance

Une enquête européenne sur les demandes adressées aux services d'assistance dédiés aux maladies rares a été coordonnée par Eurordis.
Maladies

Essai DELOS dans la myopathie de Duchenne : annonce de résultats

Publié le : 15/05/2014

Essai DELOS dans la myopathie de Duchenne : annonce de résultats

Santhera communique à propos de résultats préliminaires encourageants de l'idébénone sur la fonction respiratoire dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Emission

Myopathie de Duchenne : le drisapersen bénéfique à long terme

Publié le : 06/05/2014

Myopathie de Duchenne : le drisapersen bénéfique à long terme

Traiter précocement et longtemps avec le drisapersen serait plus efficace sur la marche dans la DMD
Maladies

Myopathie de Duchenne : de nouveaux résultats du drisapersen

Publié le : 21/03/2014

Myopathie de Duchenne : de nouveaux résultats du drisapersen

Des résultats préliminaires de l’essai de phase II du drisapersen suggèrent un effet bénéfique à long terme sur l’évolution de la DMD.
Maladies

Myopathie de Duchenne : exprimer la dystrophine avec 3 AAV

Publié le : 15/02/2014

Myopathie de Duchenne : exprimer la dystrophine avec 3 AAV

L’injection de 3 vecteurs AVV transportant chacun un fragment du gène de la dystrophine permet une expression de la protéine entière chez la souris.
Maladies
S'abonner à RSS - Dystrophinopathie (Duchenne, Becker)