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Essai DYVINE dans la maladie de Steinert

Un essai soutenu par l'AFM-Téléthon

Évaluer les effets de la ventilation non invasive précoce dans la maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type 1)

Soixante-dix-sept personnes ont participé à cette étude soutenue par l'AFM-Téléthon. Les résultats de cette étude sont en cours d’analyse.

Objectif de l'essai

L'objectif de cette étude multicentrique, soutenue financièrement par l'AFM-Téléthon, est d'évaluer la tolérance et l’efficacité à long terme sur la respiration et la qualité de vie de l’introduction précoce de la ventilation mécanique nocturne non invasive chez 88 adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1 (maladie de Steinert).

Préalable à cet essai

Des bilans respiratoires réguliers (mesure de la capacité vitale, gazométrie, enregistrements pendant le sommeil...) permettent de surveiller l'apparition des signes d'atteinte respiratoires et de mettre en route, le cas échéant, une ventilation non invasive, généralement la nuit.
S'il existe des recommandations internationales pour l’introduction de la ventilation mécanique nocturne au cours des maladies neuromusculaires, il n'y a pas d’étude comparative avec tirage au sort (étude randomisée) évaluant le rapport bénéfice/risque au long cours de la ventilation mécanique nocturne pour les myopathies d’aggravation lente telle que la maladie de Steinert.

De plus, les critères de mise en route et les effets de la ventilation mécanique nocturne sur la survie et les complications n’ont jamais été évalués dans la maladie de Steinert.

Qui était concerné ?

  • Des personnes atteintes de dystrophie myotonique de Steinert, âgées de 18 ans et plus, et présentant les critères internationaux de mise en route d'une ventilation mécanique nocturne précoce.
  • D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment s'est déroulé l'essai ?

  • Un tirage au sort a déterminé qui a reçu une ventilation mécanique nocturne précoce en plus de la prise en charge respiratoire (étude randomisée, contrôlée). C'est de la comparaison de l'évolution des complications des deux groupes que les médecins pourront calculer si la ventilation mécanique nocturne précoce est utile dans la dystrophie myotonique de Steinert.
  • Pour chaque participant, l'essai a duré 5 ans et comporté, outre la visite de sélection (ou de pré-inclusion) et la visite d'inclusion, deux visites de suivi dans les 3 premiers mois, puis une visite de suivi annuelle.
  • Lors du suivi, à chaque visite ont été réalisés des examens peu invasifs (examen clinique pour évaluer la fonction respiratoire et le sommeil, questionnaires de qualité de vie), mais éventuellement contraignants (mesure des gaz du sang (en début et en fin de journée), polysomnographie ou polygraphie du sommeil).

En savoir plus sur les essais cliniques

Où a eu lieu l'essai ?

  • L'essai s'est déroulé dans une dizaine de centres, en France (Angers, Cannes, Créteil, Dijon, Garches, Grenoble, Marseille, Nice, Paris (Pitié-Salpétrière, centre E Rist), Strasbourg).
  • L'investigateur principal de l'étude DYVINE est le Pr. David Orlikowski (Centre de références maladies neuromusculaires, Hôpital Raymond Poincaré, Garches) ; secrétariat : 01 47 10 77 76.
  • Promoteur de l'essai : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

Publié le : 20/09/2019

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