Nous contacter

Des experts vous soutiennent, répondent à vos questions et vous orientent.

Maladies neuromusculaires
0 800 35 36 37 (numéro vert)

Vous pouvez aussi nous contacter ici

Maladies rares
01 56 53 81 36
www.maladiesraresinfo.org

Maladies rares et médicaments orphelins www.orphanet.fr

ESSAI MINI-COMET DANS LA MALADIE DE POMPE

Un essai dans la glycogénose de type 2 en cours en France

Évaluer la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l'organisme et l’efficacité de néoGAA à long terme (3 ans).

L’essai mini-COMET a démarré en octobre 2017. Les participants sont progressivement inclus dans cet essai qui se déroule dans 6 pays différents (Etats-Unis, Angleterre, Japon…). Le recrutement est terminé. En tout, 20 participants sont prévus.

Préalable de l’essai

NéoGAA (ou GZ402666) est une enzyme recombinante de nouvelle génération qui peut  remplacer l'enzyme défaillante (l'alpha-glucosidase) dans la maladie de Pompe. Elle est développée par Sanofi Genzyme, déjà à l'origine du premier traitement par enzymothérapie substitutive dans la maladie de Pompe : Myozyme®.

NéoGAA est constituée de la même enzyme recombinante que Myozyme®, à laquelle sont ajoutés plusieurs sucres synthétiques (bis-mannose-6-phosphate-tetra-mannose glycane) afin d'améliorer la pénétration de l'enzyme dans le tissu et les cellules musculaires.

NéoGAA est déjà évalué dans la forme tardive de la maladie de Pompe :

  • essai NEO1 mené chez 24 personnes pendant 6 mois (puis jusqu’à 6 ans dans l’essai d’extension NEO-EXT)
  • essai COMET chez 96 personnes pendant 3 ans.

Il est évalué pour la première fois chez des enfants atteints de la forme infantile chez qui le traitement par Myozyme® semble perdre en efficacité. 

Objectifs de l’essai

Évaluer la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l'organisme (pharmacocinétique) de néoGAA et son efficacité pendant 3 ans, chez 20 enfants atteints de la forme infantile de maladie de Pompe, âgés de moins de 18 ans, déjà traités avec Myozyme® et qui présentent un déclin clinique ou une réponse sous-optimale.

Qui est concerné ?

  • Les enfants atteints de forme infantile de maladie de Pompe, âgés de moins de 18 ans, déjà traités par des perfusions de Myozyme®, pour lesquels les médecins notent une dégradation clinique ou une réponse clinique sous optimale.
  • Afin de garantir la sécurité et la fiabilité des conclusions de l'essai, d'autres critères d'inclusion sont requis pour y participer.

Comment se déroule l’essai ?

L’essai se déroule en 2 parties.

  • Pendant la première partie de l'essai, les participants reçoivent pendant 6 mois du néoGAA à 20 ou 40mg/kg, ou du Myozyme à la dose habituelle.
  • Puis pendant la seconde partie de l'essai, tous les participants reçoivent néoGAA pendant 2 ans et demi (phase en ouvert).

En savoir plus sur les essais cliniques

Où se déroule l’essai ?

  • L’essai se déroule dans 6 pays à travers le monde, dont la France.
  • Il y a 2 centres investigateurs en France :

-CHU de Tours : Pr François Labarthe
- Hôpital universitaire Robert-Debré, Paris : Pr Manuel Schiff et Dr Samia Pichard

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

Publié le : 24/10/2018

Des repères pour mieux gérer la maladie au quotidien

 

Les avancées de la recherche dans les maladies