Nous contacter

Des experts vous soutiennent, répondent à vos questions et vous orientent.

Maladies neuromusculaires
0 800 35 36 37 (numéro vert)

Vous pouvez aussi nous contacter ici

Maladies rares
01 56 53 81 36
www.maladiesraresinfo.org

Maladies rares et médicaments orphelins www.orphanet.fr

Essai MYOMEX dans les myotonies non-dystrophiques

Un essai français dont les résultats sont en cours de publication.

Évaluer l’efficacité et la tolérance de la mexilétine, un agent antiarrythmique bloquant le canal sodium, dans le traitement des myotonies

Démarré en juin 2011, cet essai de phase III, randomisé, croisé, en double aveugle, contre placebo, est terminé. Les résultats sont en cours de publication.

 

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai est d'évaluer l’efficacité et la tolérance de la mexilétine, un agent antiarrythmique bloquant le canal sodium, dans le traitement symptomatique des myotonies non-dystrophiques (myotonies congénitales et paramyotonie congénitale). 

Préalable à cet essai

Dans la pratique quotidienne, les cliniciens et les patients observent un réel bénéfice du Mexitil® (un médicament utilisé en cardiologie) dans les myotonies. Malgré cela, le laboratoire Boehringer Ingelheim (France) a arrêté la production de Mexitil®  en février 2008.

La reprise de la production du médicament, sous le nom de Mexilétine, par l’Agence Générale des Équipements et Produits de Santé (AGEPS) est effective depuis novembre 2010 après obtention de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour les syndromes myotoniques en juin 2010.

Toutefois, pour satisfaire aux recommandations des agences de santé françaises et afin d’obtenir des données complémentaires, cet essai français multicentrique évaluant l’effet de la mexilétine chez 24 patients présentant une myotonie non dystrophique a été mené.

Qui est concerné ?

Les personnes atteintes d’une myotonie congénitale (myotonie de Thomsen, de Becker) ou d’une paramyotonie congénitale génétiquement déterminée, âgées de 18 à 65 ans, avec un examen cardiologique normal de moins de 3 mois, présentant des symptômes myotoniques suffisamment sévères pour justifier d’un traitement et acceptant l’arrêt de leur traitement en cours pour les personnes déjà sous mexilétine.
D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seul un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

C’est une étude randomisée, croisée (ou en "cross over") contre placebo, c'est-à-dire qu’un groupe recevra le traitement (période I) puis le placebo (période II) et un groupe, le placebo (période I) puis le traitement (période II)

La période I dure entre 18 et 22 jours. S’en suivent une fenêtre thérapeutique (sans traitement) de 4 à 8 jours, puis la période II de 18 à 22 jours.

C'est une étude en double aveugle, c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni la personne ne sait dans quel ordre chacune des personnes recevra le mexilétine ou le placebo.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai francais qui se déroule dans 7 centres (Paris, Lyon, Marseille, Nice, Lille, Anger, Nantes)
  • Les investigateurs principaux de l'essai sont Pr Bertrand Fontaine et Dr Savine Vicart (Hôpital Pitié-Salpêtrière, Paris)
  • Promoteur de l'essai : Assistance Publique – Hopitaux de Paris

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

 

 

Publié le : 07/12/2017

Les avancées de la recherche dans les maladies

 

Des repères pour mieux gérer la maladie au quotidien