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Essai OPTIMISTIC dans la maladie de Steinert

Un essai clinique en cours en France

Évaluer les effets d'une thérapie personnalisée, appelée TCC (thérapie cognitivo-comportementale) dans la maladie de Steinert.

Débuté fin 2014, le recrutement de cet essai contrôlé s'est terminé en mai 2015. Plus de 250 personnes participent à l'essai.  Des premiers résultats sont attendus pour 2016.

Objectif de l'essai

L'objectif de cette étude européenne multicentrique est d'évaluer l'efficacité d'une thérapie de type cognitivo-comportementale (TCC) pour augmenter l'activité physique et diminuer la fatigue chronique, chez 254 personnes atteintes de dystrophie myotonique de Steinert, pendant 17 mois.

Préalable à cet essai

Dans la dystrophie myotonique de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1, DM1), la fatigue chronique sévère est liée à la diminution de l'activité physique, aux troubles du sommeil, à la douleur et à l'apathie. Elle retentit sur la vie quotidienne et les activités des personnes atteintes de DM1.

Dans cet essai, la thérapie cognitivo-comportementale est centrée sur les difficultés rencontrées par la personne dans ses activités quotidiennes, dans ses relations aux autres, ses réactions par rapport à la douleur, à la fatigue et à ses incapacités… En fonction de la situation personnelle de la personne et de ses objectifs, différentes techniques seront utilisées pour augmenter progressivement son activité physique quotidienne.

Qui est concerné ?

  • Des personnes atteintes de dystrophie myotonique de Steinert, âgées de 18 ans et plus, et souffrant d'une fatigue chronique sévère.
  • D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.
  • Le protocole de l'essai comporte de nombreuses visites sur site. L'essai se déroulant en Ile de France, il s'adresse en premier lieu aux personnes proches de la région parisienne ou pouvant s'y rendre facilement.

Comment se déroule l'essai ?

  • Un tirage au sort détermine qui suit des séances de thérapie cognitivo-comportementale (étude randomisée, contrôlée) et qui n’en reçoit pas. C'est par la comparaison de l'évolution des deux groupes que les médecins pourront évaluer les effets du traitement dans la maladie de Steinert.
  • Pour chaque participant, l'essai dure 17 mois et comporte 5 visites sur site (dont la visite de sélection).
  • La qualité de vie et le niveau d'activités des participants sont évalués à chaque visite à l’aide de questionnaires, de tests d’endurance et d’appareils spécifiques.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où a lieu l'essai ?

  • C'est un essai qui se déroule dans quatre centres en Europe, dont un en France, à l’hôpital Henri Mondor à Créteil.
  • L'investigateur principal de l'essai en France est le Dr Guillaume BASSEZ (Centre de références maladies neuromusculaires, Hôpital Henri Mondor, Créteil).
  • Contact : Pascale Chevalier, 01 45 17 80 93.

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

Publié le : 20/08/2015

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