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Essai Rapami

Un essai en cours en France dont les premiers résultats sont attendus pour mars 2018.

Évaluer les effets de la rapamycine (ou sirolimus) dans la myosite à inclusions sporadique.

Démarré en juillet 2015, cet essai de phase IIb, randomisé, en double aveugle, contre placebo, est prévu pour durer jusqu'en mars 2018. La phase clinique est terminée. Ses résultats sont en cours d'analyse.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai, soutenu financièrement par l'AFM-Téléthon, est d'évaluer la tolérance et l'efficacité de la rapamycine (ou sirolimus) en solution buvable chez 44 personnes atteintes de myosite à inclusions, âgées de plus de 45 ans.

Préalable à cet essai

La myosite à inclusions ne répond à aucun traitement conventionnel. Une immunosuppression ciblée par la rapamycine (ou sirolimus), un immunosuppresseur déjà utilisé dans les greffes de rein, améliore les signes de la maladie dans une souris modèle de myosite. Elle pourrait ralentir la progression de la myosite à inclusions en contrôlant à la fois les mécanismes auto-immuns et dégénératifs de la maladie.

Qui est concerné ?

Des personnes atteintes de myosite à inclusions, âgées de plus de 45 ans.
D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • Un tirage au sort détermine qui reçoit la rapamycine ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'est une étude en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne sait quel produit chacun des participants reçoit (rapamycine ou placebo).
  • Pour chaque participant, l'essai dure un an et comporte 10 visites sur site.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai qui se déroule dans un centre, en France (Service de médecine interne et Centre d’investigation clinique, Hôpital Pitié-Salpêtrière, Paris).
  • L'investigateur principal de l'essai est le Pr O.Benveniste (Centre de références maladies neuromusculaires, Service de médecine interne, Hôpital Pitié-Salpêtrière, Paris)
  • Promoteur de l'essai : Inserm

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

 

Forum

Ce forum est un espace d'échange et de partage d'expérience pour les personnes touchées par une maladie neuromusculaire et rare. Il est modéré à priori et de manière quotidienne par les équipesd e l'AFM-Téléthon.

L'information diffusée sur ce forum est destinée à encourager, et non à remplacer, les relations directes entre patients et professionnels de santé.

Par annelisabeth le 14/12/2017

Bonjour Madame, l'AFM-Telethon a créé un groupe d'intérêt des myopathies inflammatoires (GIMI) qui est un groupe de patients bénévoles concernés par une myosite. Nous avons quelques parents ayant des enfants atteints de dermatomyosite qui nous ont déjà contacté. Nous pourrions effectivement vous...

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Par ROCHAISGALLARD le 29/11/2017

Bonjour,
Je suis la maman d'une petite fille de 7ans qui a depuis plus de 3ans et demi des douleurs et une grande fatigue, depuis 15jours le diagnostic est tombé c'est une dermatomyosite mais de forme chronique, ce qui est très rare comme forme, elle a commencé un traitement sous corticoides...

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Par Patricia CORDEAU le 12/09/2017

Cette rencontre à destination des malades et de leur famille est organisée, avec le soutien du Service régional francilien, par le groupe d’intérêt « GIMI » qui accompagne les malades et familles concernés par une myopathie inflammatoire (polymyosite, dermatomyosite / dermatomyosite juvénile,...

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Publié le : 16/11/2017