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Essai Rapami

Un essai en cours en France dont les premiers résultats étaient attendus pour mars 2018.

Évaluer les effets de la rapamycine (ou sirolimus) dans la myosite à inclusions sporadique.

Démarré en juillet 2015, cet essai de phase IIb, randomisé, en double aveugle, contre placebo, était prévu pour durer jusqu'en mars 2018. La phase clinique est terminée. Ses données sont en cours d'analyse. Dans l'attente, des résultats préliminaires ont déjà été communiqués.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai, soutenu financièrement par l'AFM-Téléthon, est d'évaluer la tolérance et l'efficacité de la rapamycine (ou sirolimus) en solution buvable chez 44 personnes atteintes de myosite à inclusions, âgées de plus de 45 ans.

Préalable à cet essai

La myosite à inclusions ne répond à aucun traitement conventionnel. Une immunosuppression ciblée par la rapamycine (ou sirolimus), un médicament déjà utilisé dans les greffes de rein, améliore les signes de la maladie dans une souris modèle de myosite. Elle pourrait ralentir la progression de la myosite à inclusions en contrôlant à la fois les mécanismes auto-immuns et dégénératifs de la maladie.

Qui était concerné ?

Des personnes atteintes de myosite à inclusions, âgées de plus de 45 ans.
D'autres critères d'inclusion étaient requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettaient de déterminer au cas par cas qui pouvait participer à l'essai.

Comment s'est déroulé l'essai ?

  • Un tirage au sort a déterminé qui recevait la rapamycine ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'était une étude en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne savait quel produit chacun des participants recevait (rapamycine ou placebo).
  • Pour chaque participant, l'essai a duré un an et comporté 10 visites sur site.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

  • Cet essai s'est déroulé dans un centre, en France (Service de médecine interne et Centre d’investigation clinique, Hôpital Pitié-Salpêtrière, Paris).
  • L'investigateur principal de l'essai est le Pr O.Benveniste (Centre de références maladies neuromusculaires, Service de médecine interne, Hôpital Pitié-Salpêtrière, Paris)
  • Promoteur de l'essai : Inserm

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

 

Publié le : 04/03/2019