Nous contacter

Des experts vous soutiennent, répondent à vos questions et vous orientent.

Maladies neuromusculaires
0 800 35 36 37 (numéro vert)

Vous pouvez aussi nous contacter ici

Maladies rares
01 56 53 81 36
www.maladiesraresinfo.org

Maladies rares et médicaments orphelins www.orphanet.fr

Essai SHINE dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1

Une extension en ouvert des essais ENDEAR et CHERISH en cours en France

Évaluer la tolérance et la sécurité d’utilisation à long terme (5 ans) du nusinersen (Spinraza ou ISIS-SMNRx) dans la SMA.

L’essai SHINE, une extension en ouvert de l’essai ENDEAR et de l’essai CHERISH, est en cours. Le recrutement est terminé.

Le 1er juin 2017, le nusinersen (Spinraza) a obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe pour le traitement de tous les types d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA).

En attendant sa commercialisation en France, un « dispositif post-ATU » permet de prescrire le nusinersen à toutes les personnes atteintes de SMA.

Objectif de l’essai

Évaluer la tolérance et la sécurité d’utilisation à long terme (5 ans) de l’administration dans le liquide céphalo-rachidien (administration intrathécale) de l’oligonucléotide antisens nusinersen (Spinraza ou ISIS-SMNRx) dans la SMA.

Préalable de l’essai

Le nusinersen (Spinraza) est un oligonucléotide antisens qui a été développé dans le but d’augmenter la production de protéine SMN fonctionnelle en agissant sur l’épissage du gène SMN2. Il a montré sa capacité à prévenir la perte de motoneurones et à allonger la durée de vie de souris modèles de SMA.

 L’essai SHINE est la phase d’extension des essais ENDEAR (réalisé chez des nourrissons atteints de SMA de type 1, âgés de 7 mois maximum) et CHERISH (réalisé chez des enfants atteints de SMA non ambulants âgés de 2 à 12 ans) qui ont été arrêtés afin que tous leurs participants (y compris ceux initialement sous placebo) puissent recevoir le nusinersen (Spinraza) dans le cadre de l’essai SHINE.

Qui est concerné ?

• Des personnes atteintes de SMA, ayant participé aux essais ENDEAR ou CHERISH (qui a évalué le nusinersen chez des nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ou SMA) et de l’essai CHERISH (qui a évalué le nusinersen chez des enfants atteints de SMA),

• D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l’essai ?

• Tous les participants reçoivent le nusinersen par voie intrathécale (dans le liquide céphalo-rachidien) tous les 4 mois pendant 5 ans.

• C’est une étude en ouvert, c’est-à-dire que les médecins et les participants ont connaissance du traitement à l'essai : il n’y a qu’un seul traitement, le nusinersen, il n’y a pas de placebo.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où se déroule l’essai ?

• C’est un essai international qui se déroule en France, en Allemagne, en Australie, en Belgique, au Canada, en Corée, aux États-Unis, en Espagne à Hong-Kong, en Italie, au Japon, en Suède et en Turquie.

• L'investigateur principal de l'essai en France est le Dr L. Servais de l’Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière (Paris). Les participants sont suivis à l’Institut I-Motion (Hôpital Trousseau, Paris).

• Promoteur de l'essai : Biogen

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

• Auprès de l'investigateur principal de l'essai : l.servais@institut-myologie.org ou secrétariat : 01 44 73 65 37

• Auprès de votre Consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires.

• Auprès du Service régional AFM-Téléthon de votre région.

• Sur le site internet Clinicaltrials.gov : NCT02594124 (en anglais).

 

Publié le : 04/01/2018

Les avancées de la recherche dans les maladies

 

Des repères pour mieux gérer la maladie au quotidien