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Essai STR1VE-EU : un essai de l’AVXS-101 de phase III dans la SMA de type 1

Un essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1 est en cours en Europe.

Évaluer les effets de l’onasemnogene abeparvovec-xioi (ou Zolgensma® ou AVXS-101) chez 33 personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée au gène

Démarré en août 2018 en Europe et en mars 2019 en France, cet essai de thérapie génique est en cours. Le recrutement est terminé.

Objectif de l’essai STR1VE-EU

L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’utilisation et l’efficacité de l’onasemnogene abeparvovec-xioi (ou Zolgensma® ou AVXS-101) chez 33 personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, âgées de moins de 6 mois.

Qui est concerné ?

Des personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 1, âgées de moins de 6 mois, possédant 1 ou 2 copies du gène SMN2 et ayant effectué un test d'évaluation de la déglutition avant l'administration du produit de thérapie génique.

Où se déroule cet essai ?

• Cet essai international se déroule actuellement en France dans un seul centre (Institut I-Motion, Hôpital Trousseau (Paris)), en Belgique, en Italie et au Royaume-Uni.
• L'investigateur principal de l'essai en France est Laurent Servais (Institut I-Motion, Hôpital Trousseau (Paris))
• Promoteur de l'essai : AveXis

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

• Auprès de votre Consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires
• Auprès du Service régional AFM-Téléthon de votre région.
• Auprès du coordinateur du projet en France : Laurent Servais (l.servais@institut-myologie.org) - I-Motion
• Sur le site internet Clinicaltrials.gov : NCT03461289

A propos de la thérapie génique dans la SMA

• En 2009 et en 2011, des équipes de Généthon et de l’Institut de Myologie ont obtenus et publié les premiers succès de thérapie génique dans des modèles de souris atteintes de SMA : efficacité dans le système nerveux central du vecteur AAV9-SMN1 et de ses voies d’administration.
• Parallèlement, le laboratoire américain AveXis a développé l’AVXS-101 (ou onasemnogene abeparvovec-xioi ou Zolgensma®), constitué par un AAV9 transportant le gène SMN1.
• Un premier essai de phase I de l’AVXS-101 administré par voie intraveineuse chez 15 participants atteints de SMA de type 1 a permis de mettre en évidence une bonne tolérance du produit et une amélioration de la fonction motrice et du développement moteur.
• Ces résultats encourageants ont conduit au lancement aux États-Unis de l’essai STR1VE en septembre 2017 chez 20 nourrissons atteints de SMA de type 1.
• A noter qu’en mars 2018, Généthon a octroyé à AveXis (récemment racheté par Novartis), une licence incluant les droits exclusifs mondiaux sur le produit de thérapie génique AAV9-SMN1 et ses voies d’administration.
• En octobre 2018, AveXis a déposé demande d’autorisation de mise sur le marché pour l’AVXS-101 auprès des autorités américaine, européenne et japonaise.
• En mai 2019, le Zolgensma® a obtenu une autorisation de mise sur le marché aux Etats-unis pour les enfants atteints d’amyotrophie spinale infantile âgés de moins de deux ans, quel que soit le type de la maladie, y compris en traitement présymptomatique.

 

 

Publié le : 14/10/2019

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