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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.

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V_Injection3
Maladies
18/12/2020

De nouvelles données du viltolarsen dans la DMD

L’essai japonais de phase I/II du viltolarsen confirme l’augmentation de la production de dystrophine dans le muscle par ce traitement visant au saut de l’exon 53 du gène DMD.

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Maladies
17/12/2020

Trachéotomie et maladie neuromusculaire

Des recommandations sur la trachéotomie dans les maladies neuromusculaires lentement évolutives ont été publiées par la Haute autorité de Santé (HAS) début décembre 2020

V_Repères_Vaccination
Maladies
20/11/2020

Se faire vacciner : le bon réflexe !

Être vacciné protège chacun d’entre nous des maladies infectieuses et de leurs risques de complications graves : c’est un geste incontournable dans les maladies neuromusculaires.

v_medicaments2
Maladies
09/11/2020

Myopathie de Duchenne : l’idebenone, c’est fini

L’absence d’efficacité de l’idebenone sur la fonction respiratoire dans la DMD a conduit le laboratoire Santhera à stopper l’évaluation de cette molécule en essai clinique notamment en France.

V_WMS_2020
Maladies
13/10/2020

WMS 2020 : une édition 100% « virtuelle »

Le 25ème congrès annuel de la World Muscle Society (WMS) a rassemblé « en ligne » des participants de plus de 70 pays pour échanger sur les dernières avancées dans les maladies neuromusculaires.

Vignette Actualité - Médecin
Maladies
13/10/2020

DMD : l’ataluren ralentit l’évolution de la maladie

Trois méta-analyses concluent en l’efficacité de l’ataluren (Translarna®) sur un an pour les enfants atteint de DMD qui ont encore une certaine capacité à la marche à l’initiation du traitement.