Faites un don
C'est ce que vous coûtera ce don après les 66% de réduction d'impôts

Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)

Amyotrophie spinale de type 2 ou 3 : l'étude d'histoire naturelle NatHis-SMA

Publié le 05/05/2021

Cette étude de l’histoire naturelle, qui est terminée, visait à mieux caractériser l’évolution de la maladie sur 2 ans dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 ou 3 de la SMA et à identifier des marqueurs biologiques.

 

L'étude NatHis-SMA

Démarrée en 2015, l'étude NatHis-SMA, une étude de l’histoire naturelle de patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 ou 3 sur deux ans, est terminée.

Les résultats de cette étude ont mis en évidence un déclin fonctionnel significatif et des outils sensibles et fiables pour le mesurer.

Objectif de l’étude NatHis-SMA

L’objectif de cette étude était de décrire l’histoire naturelle de la maladie sur 2 ans chez des personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 ou 3, âgées de 2 à 30 ans, ainsi que d’identifier des marqueurs biologiques de l’évolution de la maladie.

Qui était concerné ?

Des personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 2 ou 3, âgées de 2 à 30 ans.

Où s'est déroulé ce projet ?

Cet essai international s'est déroulé en France (Paris, Bron, Lille, Nantes, Strasbourg et Toulouse), en Allemagne (1 centre) et en Belgique (2 centres).

Qui était le promoteur de l'étude ?

Le promoteur de l'étude était l'Institut de Myologie, Paris

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

  •  Sur le site internet Clinicaltrials.gov : NCT02391831 (en anglais).