Amyotrophie spinale : essai ASIRI

Démarré en 2006, cet essai de phase III, randomisé, en double aveugle, contre placebo, est actuellement terminé. Les résultats sont en cours de publication dans une revue scientifique.

Cet essai, soutenu financièrement par l'AFM-Téléthon, avait pour but d'évaluer la tolérance et l’efficacité sur la motricité de la prise de riluzole pendant 2 ans, chez 141 personnes atteintes d'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type II ou III, âgées de 6 à 20 ans.

Le riluzole est un médicament neuroprotecteur, qui a montré son efficacité dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie dégénérative liée à une perte progressive des motoneurones.
Testé dans un modèle de souris SMA, le riluzole protège les jonctions neuromusculaires et améliore la survie des souris.
Une étude en ouvert a été réalisée chez 14 patients atteints d'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) a montré que la biodisponibilité du riluzole chez ces patients était comparable à celle observée chez des volontaires sains ou chez des patients atteints de SLA.

Des personnes atteintes d'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type II ou III, âgées de 6 à 20 ans, dont le diagnostic a été confirmé par des tests génétiques.
D'autres critères d'inclusion étaient requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection ont permis de déterminer au cas par cas qui pouvait participer à l'essai.

• Un tirage au sort a déterminé qui reçoit du riluzole (Rilutek®) et qui reçoit du placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament testé qui contient le principe actif à ceux du placebo.
• C'est une étude en double aveugle, c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne sait quel produit chacun des participants reçoit (riluzole ou placebo).
• Chaque participant a pris des comprimés tous les jours pendant 24 mois (2 ans).
• Au cours de ces 2 ans, ont été réalisés régulièrement des tests musculaires fonctionnels, une mesure de la capacité vitale (tous les 6 mois), ainsi qu'une prise de sang tous les 3 mois... Les participants ont aussi répondu à un questionnaire d'évaluation de la qualité de vie en début d'essai, à un an et à 2 ans

• C'est un essai multicentrique qui s’est déroulé dans 14 centres en France (Bordeaux, Clermont-Ferrand, Garches, Lille, Lyon, Marseille, Montpellier, Nancy, Nice, Paris, Reims, Toulouse)
• L'investigateur principal de l'essai est le Pr.B.Estournet (Hôpital Raymond Pointcarré, Garches)
• Promoteur de l'essai : AP-HP (Paris)