Faites un don
C'est ce que vous coûtera ce don après les 66% de réduction d'impôts

Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)

Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai CHERISH

Publié le 04/01/2018

Cet essai clinique international est terminé. Il visait à évaluer la sécurité d'utilisation et l'efficacité du nusinersen (ou Spinraza) dans l'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 de type 2

L'essai CHERISH

Démarré en novembre 2014, cet essai de phase III, randomisé, en double aveugle, contre une procédure factice a été arrêté suite à l'annonce de résultats intermédiaires positifs de l’essai en novembre 2016 : ils mettent en évidence chez les enfants traités par nusinersen (ou Spinraza) une amélioration statistiquement significative de la fonction motrice par rapport à celle des nourrissons sous placebo.

Cette amélioration est telle que les laboratoires ont décidé d’arrêter l’essai contrôlé CHERISH afin que tous les participants (y compris ceux initialement sous placebo dans l’essai CHERISH) puissent recevoir le nusinersen dès maintenant dans le cadre de la phase d’extension en ouvert de cet essai (essai SHINE).

Le 23 décembre 2016, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a délivré une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le nusinersen.

Le 1er juin 2017, le nusinersen (Spinraza) a obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe pour le traitement de la SMA.

Objectif de l'essai

Évaluer pendant 15 mois la sécurité d'utilisation et l'efficacité clinique de l'administration dans le liquide céphalo-rachidien du nusinersen (Spinraza ou IONIS-SMNRx ou ISIS-SMNRx) chez 117 enfants atteints d'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type 2, âgés de 2 à 12 ans et capables d'être assis sans aide mais n'ayant jamais acquis la marche.

Préalable de l'essai

Le nusinersen (Spinraza)est un oligonucléotide antisens qui a été développé par IONIS Pharmaceuticals (anciennement ISIS Pharmaceuticals). Il a pour but d'augmenter la production de protéine SMN fonctionnelle en agissant sur la maturation du gène SMN2. Chez la souris, ilentraine une augmentation du nombre de motoneurones de souris modèle de SMA, ainsi qu'un allongement de leur durée de vie.

Qui était concerné ?

  • Des enfants atteints de SMA de type 2, âgés de 2 à 12 ans, capables de tenir assis sans aide mais n’ayant jamais acquis la marche.
  • D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment s'est déroulé l’essai ?

  • Un tirage au sort (étude randomisée) détermine quel participant sera traité par nusinersen (2/3 des participants) et quel participant recevra la procédure factice (1/3 des participants). La procédure factice imite l’injection à l’endroit où l’injection est normalement effectuée, mais est réalisée sans produit et sans réelle injection (placebo).
  • C’est un essai en double aveugle : ni le médecin investigateur, ni la famille ne savent si le nourisson a reçu l’injection intrathécale ou la procédure factice.

En savoir plus sur les essais cliniques (lien vers page vivre avec la maladie / parcours de soins / les essais)

Où s'est déroulé l’essai ?

  • C’est un essai international qui se déroulait en France, en Allemagne, au Canada, en Corée, aux États-Unis, en Espagne à Hong-Kong, en Italie, au Japon, et en Suède.
  • L'investigateur principal de l'essai en France était le Dr L. Servais de l’Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière (Paris). Les participants étaient suivis à l’Institut I-Motion (Hôpital Trousseau, Paris).

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

  • Auprès du centre investigateur I-Motion enfants : 01 42 16 66 47 (secrétariat)
  • Sur le site internet Clinicaltrials.gov : NCT02292537 (en anglais).

 En savoir plus sur les autres études cliniques en cours en France et sur la recherche