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Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai DEVOTE

Publié le 14/06/2022

Cet essai de phase II/III évalue la tolérance et l'efficacité de plus fortes doses de nusinersen (Spinraza®). En France, le recrutement a débuté en mars 2021. Les premiers résultats sont attendus pour novembre 2022.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai est d’évaluer la tolérance et l’efficacité de plus fortes doses de nusinersen (Spinraza®) que celles utilisées actuellement, chez 172 participants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA).

L’essai DEVOTE se déroule en trois parties :

  • la première évalue en ouvert la sécurité de 28 mg de nusinersen, soit un peu plus de 2 fois la dose utilisée jusqu’à présent ;
  • la deuxième, en double aveugle, compare deux groupes recevant le nusinersen : l’un à forte dose (50 mg puis 28 mg) et l’autre à la dose actuellement autorisée (12 mg) ;
  • la troisième en ouvert teste la plus forte dose (50 mg puis 28 mg) chez des participants ayant reçu pendant au moins un an la dose de 12 mg.

 

Préalable à cet essai

Le nusinersen (ou Spinraza®) est un oligonucléotide antisens qui permet, en agissant sur la maturation du gène SMN2, d’augmenter la fabrication de protéine SMN, manquante dans la SMA.

Depuis juin 2017, il dispose d’une autorisation de mise sur le marché dans le traitement de la SMA en Europe. Il s’administre par voie intrathécale c’est-à-dire dans le liquide céphalo-rachidien.

Posologie actuelle du nusinersen
- La dose recommandée est de 12 mg par injection. 

- À la mise en route du traitement : 4 doses de charge avec une injection aux jours J0, J14, J28 et J63.
- Une dose d’entretien est ensuite administrée tous les 4 mois.

Qui est concerné ?

Cet essai concerne des personnes atteintes de SMA liée au gène SMN1:

  • pour la première partie : âgées de 2 à 15 ans et dont les symptômes et signes cliniques sont apparus après l’âge de 6 mois;
  • pour la deuxième partie : âgées de 1 semaine à 7 mois et dont les symptômes et signes cliniques sont apparus avant l’âge de 6 mois OU âgées de 2 à 10 ans avec des symptômes ou signes cliniques apparus après l’âge de 6 mois, pouvant s'asseoir mais pas marcher de façon autonome et avec un score HFMSE compris entre 10 et 54;
  • pour la troisième partie : âgées de plus de 18 ans, ambulants et sous nusinersen depuis plus d’un an.

D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

Chacune des trois parties de l’essai DEVOTE dure environ 10 mois :

  • la première en ouvert comporte 8 à 9 visites sur site,
  • la deuxième en double aveugle, 9 à 10 visites,
  • la troisième en ouvert, 5 à 6 visites.

A certaines visites, des examens sont réalisés : test de la fonction motrice chez le nourrisson CHOP INTEND (pour Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders), électrocardiogramme, mesures du poids, de la taille, de la circonférence de la tête, du bras… recherche de protéines dans les urines…

Prise en charge des frais lié à l’essai

Ces modalités sont à faire préciser par l’investigateur de l’essai

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Qui est le promoteur de l'essai ?

Le promoteur de cet essai est le laboratoire Biogen.

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai international qui se déroule à l’étranger (Allemagne, Canada, Colombie, Corée, Espagne, Estonie, États-Unis, Grèce, Hongrie, Irlande, Italie, Japon, Lettonie, Pologne, Russie, Taïwan) et dans deux centres investigateurs en France (Hôpital Raymond Poincaré à Garches et Hôpital Purpan à Toulouse).
  • En France, les investigateurs de l'essai sont les Dr Susana Quijano-Roy de l’Hôpital Raymond Poincaré à Garches et Claude Cances de l'Hôpital Purpan à Toulouse.
  • À noter que les trois parties de l’étude ne se dérouleront pas toutes dans tous les pays.

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

  • Auprès de l'investigateur de l'essai.
  • Sur le site internet ClinicalTrials.gov : NCT04089566 (en anglais)

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