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Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai ENDEAR

Publié le 07/12/2017

Cet essai clinique international évalue l'efficacité clinique et la tolérance du nusinersen (Spinraza) dans l’amyotrophie spinale proximale lié à SMN1 (SMA) de type 1

L'essai ENDEAR

Cet essai international de phase III a été arrêté suite à l'annonce de résultats intermédiaires positifs de l’essai  le 1er août 2016 : ils mettent en évidence chez les nourrissons traités par nusinersen (Spinraza) une amélioration statistiquement significative de la fonction motrice par rapport à celle des nourrissons sous placebo.

Cette amélioration est telle que les laboratoires ont décidé d’arrêter l’essai contrôlé ENDEAR afin que tous les participants (y compris ceux initialement sous placebo dans l’essai ENDEAR) puissent recevoir le nusinersen dès maintenant dans le cadre de la phase d’extension en ouvert de cet essai (essai SHINE).

Le 23 décembre 2016, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a délivré une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le nusinersen .

Le 1er juin 2017, le nusinersen (Spinraza) a obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe pour le traitement de la SMA.
En attendant sa commercialisation en France, un « dispositif post-ATU » permettra de prescrire le nusinersen.

Objectif de l’essai

Évaluer l'efficacité clinique et la tolérance pendant 13 mois de l’administration dans le liquide céphalo-rachidien (administration intrathécale) de l’oligonucléotide antisens nusinersen (Spinraza ou IONIS-SMNRx ou ISIS-SMNRx) chez 111 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale lié à SMN1 (SMA) de type 1, âgés de 7 mois maximum au moment de l’inclusion.

Préalable à cet essai

Le nusinersen (Spinraza)est un oligonucléotide antisens qui a été développé par IONIS Pharmaceuticals (anciennement ISIS Pharmaceuticals). Il a pour but d'augmenter la production de protéine SMN fonctionnelle en agissant sur la maturation du gène SMN2.
Les résultats préliminaires d'un essai de phase II chez 20 nourrissons atteints de SMA ont montré une amélioration de la fonction motrice.

Qui est concerné ?

  • Des nourrissons atteints de SMA de type 1, âgés de 7 mois maximum et présentant 2 copies du gène SMN2.
  • D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l’essai ?

  • Un tirage au sort (étude randomisée) détermine quel participant sera traité par nusinersen (2/3 des participants) et quel participant recevra la procédure factice (1/3 des participants). La procédure factice imite l’injection à l’endroit où l’injection est normalement effectuée, mais est réalisée sans produit (placebo) et sans réelle injection.
  • C’est un essai en double aveugle : ni le médecin investigateur, ni la famille ne savent si le nourisson a reçu l’injection intrathécale ou la procédure factice.

En savoir plus : s'engager dans un essai clinique

Où l'essai a-t-il lieu ?

C’est un essai international qui se déroule en France, aux États-Unis, en Australie, au Canada, en Allemagne, à Hong-Kong, en Italie, au Japon, en Corée, en Espagne, en Suède, à Taïwan et au Royaume-Uni.

En France, les participants sont suivis à l’Institut I-Motion (Hôpital Trousseau, Paris).

Qui est promoteur de l'essai ?

Le promoteur de l'essai est IONIS Pharmaceuticals

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?