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Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai JEWELFISH

Publié le 18/02/2021, mis à jour le

Un essai clinique international, en cours en France, évalue le risdiplam (Evrysdi) chez des patients atteints de SMA déjà traités

L'essai JEWELFISH

L’essai JEWELFISH, qui évalue les effets du risdiplam (Evrysdi ou RO7034067 ou RG7916) dans l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA), concerne des participants ayant déjà été traités par nusinersen (Spinraza), olésoxime ou AVXS-101 (Zolgensma).

Démarré en mars 2017, cet essai international de phase II, en ouvert, est en cours. Le recrutement est terminé.

Depuis avril 2022, le risdiplam est commercialisé et remboursé en France pour les patients atteints de SMA de type I, II et III et âgés de plus de 2 mois.

D’autres essais du risdiplam (essais SUNFISH, FIREFISH, RAINBOWFISH) sont en cours à travers le monde.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai est d’évaluer la sécurité d’utilisation, la tolérance et le devenir dans l'organisme (pharmacocinétique) du risdiplam chez 174 enfants et adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) ayant déjà été traités par nusinersen (Spinraza), olésoxime ou AVXS-101 (Zolgensma).

Préalable à cet essai

Le risdiplam  est un composé qui module la maturation (épissage) de l’ARN messager de SMN2 dans le but de réintégrer l’exon 7 manquant. La réintégration de cet exon 7 permet alors la synthèse de la protéine SMN manquante dans la SMA.

Qui est concerné ?

  • Les personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA),
  • âgées de 6 mois à 60 ans,
  • ayant déjà été traités par nusinersen (Spinraza), olésoxime ou AVXS-101 (Zolgensma).

Comment se déroule l'essai ?

  • Les participants à cet essai en ouvert reçoivent une dose de risdiplam par voie orale une fois par jour pendant 2 ans.
  • A l’issue de ces 2 ans, ils pourront, s’ils le souhaitent, entrer dans une phase d’extension de cet essai (étude OLE).

En savoir plus : les essais en pratique

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai international qui se déroule : l’hôpital Necker-Enfants Malades (Paris), l’hôpital Femme Mère Enfant (Bron), l’hôpital Roger Salengro (Lille),  le CHRU de Montpellier (Montpellier), l’hôpital des Enfants (Toulouse).
  •  Promoteur de l'essai : Hoffmann-La Roche

Les autres essais du risdiplam en cours

EssaiType de SMANombre de participantsÂge
Essai SUNFISH
en double aveugle
type II ou III2312 à 25 ans
Essai FIREFISH
en ouvert
type I621 à 7 mois
Essai RAINBOWFISH
en ouvert

présymptomatiques

25Moins de 6 semaines

 

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

  • Sur le site internet ClinicalTrials.gov : NCT03032172 (en anglais)