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Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : Olesoxime

Publié le 30/08/2018

Cet essai international de phase II est terminé. Il a été suivi par une phase d'extension européenne, l'étude OLEOS, arrêtée en 2018.

L'essai olesoxime

Cet essai de phase II évaluait l’olesoxime chez 150 personnes atteintes d'amyotrophie spinale proximale (SMA) de type II et III, âgées de 3 à 25 ans.

Résultats préliminaires de l’essai

Le 29 avril 2014, la société Trophos a annoncé, dans une communication au congrès de l’Académie Américaine de Neurologie, des résultats encourageants.

Le traitement a été bien toléré au cours de deux années de l’essai.

Cet essai a été suivi par une phase d'extension européenne, l'étude OLEOS arrêtée en 2018.

Objectif de l’essai

Évaluer sur 2 ans la tolérance et l’efficacité de l’olesoxime chez 150 personnes atteintes d'amyotrophie spinale proximale (SMA) de type II et III, âgées de 3 à 25 ans.

Préalable à cet essai

Des études précliniques chez l'animal avaient montré que l’olesoxime favorise la fonction et la survie des neurones.

Un essai clinique de phase 1b a eu lieu en 2007 et 2008 pour évaluer la tolérance et le devenir dans l'organisme du TRO19622 (olesoxime) chez des enfants et de jeunes adultes atteints de SMA, âgés de 3 à 25 ans.

Quatre centres français y ont participé (Garches, Lille, Marseille, Toulouse). Les résultats de cette étude ont montré que le produit était bien toléré.

Qui était concerné ?

Des personnes atteintes d'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type II ou III, âgées de 3 à 25 ans, dans l’incapacité de marcher et dont le diagnostic a été confirmé par des tests génétiques.

Comment s'est déroulé l'essai ?

Un tirage au sort a déterminé qui reçevait l'olesoxime ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament testé qui contient le principe actif à ceux du placebo.

C'était une étude en double aveugle, c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne savait quel produit chacun des participants recevait (olesoxime ou placebo).

Chaque participant a pris l’olesoxime ou le placebo (sous forme liquide) tous les jours pendant 24 mois (2 ans).

Au cours de ces 2 ans, ont été réalisés régulièrement des tests musculaires fonctionnels, une mesure de la capacité vitale (tous les 3 mois), un examen électromyographique (tous les 6 mois). Tous les 3 mois, les participants répondent à un questionnaire d'évaluation de la qualité de vie.

En savoir plus : les essais cliniques en pratique

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

C'était un essai multicentrique international, qui s'est déroulé en Belgique, Allemagne, Italie, Pays-Bas, Pologne et Grande-Bretagne et dans six centres français (Bron, Garches, Lille, Marseille, Montpellier, Paris).

L'investigateur principal était le Pr Enrico Bertini (Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Rome, Italie).

Qui était le promoteur de l'essai ?

Le promoteur de l'essai était la société Trophos (devenu Roche).

Où se renseigner sur cet essai ?