CMT 1A : essai PREMIER du PXT 3003
Cet essai international est en cours en France. Il évalue l’efficacité et la sécurité d’utilisation du PXT 3003 auprès de 350 personnes atteintes de CMT 1A, pendant 15 mois.
L'essai PREMIER du PXT 3003
Démarré au premier semestre 2021, l’essai PREMIER a recruté jusqu'en mars 2022 près de 350 participants dans plus de 50 centres investigateurs dans le monde. Les premiers résultats pourraient être annoncés dès l’automne 2023.
Objectif de l'essai
Évaluer l’efficacité et la sécurité d’utilisation du PXT3003 auprès de 350 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT 1A), pendant 15 mois.
Préalable à cet essai
Le PXT3003 est un candidat-médicament développé par la société biopharmaceutique Pharnext qui est promoteur de l’essai.
Il se compose d'une association à faibles doses de molécules déjà disponibles dans le commerce (baclofène, naltrexone et sorbitol). On parle de « pléo-médicament ».
Les premiers travaux sur ce composé remontent à 2009-2010. En partie financés par l’AFM-Téléthon, ils avaient mis en évidence les effets prometteurs du PXT3003 chez des rats atteints de CTM 1A.
Depuis 2014, le PXT3003 bénéficie du statut de « médicament orphelin » pour la CMT 1A en Europe et aux États-Unis.
Déjà évalué lors d’un essai de phase II, en France, et un essai international de phase III, il a montré des résultats encourageants sur la santé motrice même si des problèmes liés au conditionnement du produit ont réduit la portée de ces résultats.
Qui est concerné ?
Des personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT 1A), âgées de 16 à 65 ans, dont le diagnostic a été confirmé par un test génétique.
D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.
Prise en charge des frais lié à l’essai
Ces modalités sont à faire préciser par l’investigateur de l’essai
Qui est le promoteur de l'essai ?
La société biopharmaceutique Pharnext est promoteur de l'essai.
Où l'essai a-t-il lieu ?
Cet essai se déroule dans 10 pays. L’essai est coordonné au niveau européen par le Pr Shahram Attarian (CRMR neuromusculaire PACA – Réunion - Rhône Alpes PACARARE)
La France qui compte 6 centres investigateurs :
- CHU d’Angers - Contact : Audrey Olivier - +33241355615 - auolivier@chu-angers.fr
- CHU de Bordeaux - Contact : Marie-Helene Violleau - marie-helene.violleau@chu-bordeaux.fr
- CHU de Lille Hôpital Salengro - Contacts : Valérie Santraine - +3 33 20 44 59 62 ext 32522 - valerie.santraine@chru-lille.fr et Peggy Lecointe : lecointe.peggy@chru-lille.fr
- CHU de Marseille - Hôpital La Timone - Contact : Elkhansa Yahia - +33491385152 - el-khansa.yahia@ap-hm.fr
- lnstitut de Myologie, Hôpital Pitié Salpêtrière - Contact : Saadane Kirouani - +33142165861 - s.kirouani@institut-myologie.org
- CHU de Strasbourg Hôpital de Hautepierre : Contact : Leila Zaidi - +33388128938 - leila.zaidi@chru-strasbourg.fr
Rédaction : Myoinfo, le département d‘information sur les maladies neuromusculaires de l’AFM-Téléthon
Validation : Pr Shahram Attarian (11/01/22)
Comment se déroule l'essai ?
Un tirage au sort détermine qui reçoit le PXT3003 et qui reçoit le placebo.
C'est une étude en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le participant ne sait quel produit chacun des participants reçoit (PXT3003 ou placebo).
Pour chaque participant, l'essai dure 17 mois : après une période de sélection pour s’assurer des critères d’inclusion à l’essai, la durée de traitement est de 15 mois. Les participants prennent le médicament par voie orale 2 fois par jour et ont des visites de suivi au centre investigateur tous les 3 mois (6 visites en tout).
À chaque visite sont réalisés des examens : questionnaires ONSL et CMTNS-V2 pour évaluer le retentissement de la maladie sur les gestes du quotidien, test de marche chronométré sur 10 mètres…