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Dermatomyosite : essai ITS-PILOT

Publié le 26/02/2021

Un essai en cours en France dont les résultats sont attendus pour 2023. Il évalue les effets du thiosulfate de sodium injecté en sous-cutané sur la calcinose dans la dermatomyosite.

L'essai ITS-PILOT

Démarré en janvier 2020, cet essai de phase II, en ouvert, est en cours de recrutement. Sa fin est prévue en mars 2023.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai est d’étudier la sécurité d’emploi et l'efficacité de thiosulfate de sodium en injection sous-cutanée chez 40 personnes atteintes de dermatomyosite, de sclérodermie ou de pseudo-hypoparathyroïdie, âgées de 2 ans et plus.

Préalable à cet essai

  • Chez certaines personnes atteintes de dermatomyosite, des calcifications se forment sous la peau. On parle de « calcinose ». Ces dépôts sont constitués de cristaux insolubles de calcium.
  • Différents traitements sont disponibles pour réduire ou éliminer ces calcifications : chirurgie, laser, lithotritie extracorporelle, et médicaments comme le thiosulfate de sodium.
  • Par voie intraveineuse, le thiosulfate de sodium bénéficie d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative dans plusieurs maladies et notamment dans la calcinose. Il possèderait un effet dit « chélateur », c’est-à-dire qu’il se lierait au calcium pour favoriser son élimination dans les urines. Cependant, son mécanisme d’action pourrait être plus complexe.
  • Ce médicament fait l’objet depuis 2017 d’un essai clinique aux États-Unis, dans l’objectif d’évaluer sa sécurité d’emploi et son efficacité en perfusion intraveineuse dans la dermatomyosite de l’enfant et de l’adulte.
  • En France, le CHU de Limoges est le promoteur d’un autre essai clinique évaluant le thiosulfate de sodium en injections sous la peau (sous-cutanées) en regard des calcifications, dans trois maladies dont la dermatomyosite.

Qui est concerné ?

  • Des personnes présentant une calcinose secondaire à une dermatomyosite, une sclérodermie ou une pseudo-hypoparathyroïdie de type 1a, âgées 2 ans et plus.
  • D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • C’est un essai en ouvert, c’est-à-dire dans lequel les médecins et les participants ont connaissance du traitement reçu.
  • Six mois après son inclusion, chaque participant reçoit des injections de thiosulfate de calcium par voie sous-cutanée, en regard des calcifications, toutes les deux semaines pendant 6 mois jusqu’à un nombre total maximal de 11 injections.
  • Pour chaque participant, l'essai dure 1 an et comporte 5 visites de suivi : à l’inclusion, 6 mois plus tard puis tous les 2 mois.
  • Des prises de sang sont réalisées à chaque visite. Le médecin effectue également un examen clinique et évalue la douleur et la qualité de vie.
  • Trois scanners de la ou des zones de calcifications traitées sont réalisés : à l’inclusion, puis à 6 mois et à 12 mois de l’inclusion.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai qui se déroule dans 5 centres en France : Limoges, Bordeaux, le Kremlin-Bicêtre, Montpellier et Paris.  
  • L'investigateur principal de l'essai est le Pr Vincent Guigonis (CHU de Limoges)
  • Promoteur de l'essai : CHU de Limoges

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

En savoir plus sur la recherche dans la dermatomyosite