Dystrophie myotonique de Steinert : essai DYVINE
Cet essai, soutenu par l'AFM-Téléthon, évalue les effets de la ventilation non invasive précoce dans la maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type 1)
L'étude ventilation non invasive
Soixante-dix-sept personnes ont participé à cette étude soutenue par l'AFM-Téléthon. Les résultats de cette étude sont en cours d’analyse.
Objectif de l'essai
L'objectif de cette étude multicentrique, soutenue financièrement par l'AFM-Téléthon, est d'évaluer la tolérance et l’efficacité à long terme sur la respiration et la qualité de vie de l’introduction précoce de la ventilation mécanique nocturne non invasive chez 88 adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1 (maladie de Steinert).
En savoir plus sur le site internet ClinicalTrials.gov : NCT01225614 (en anglais)
Préalable à cet essai
Des bilans respiratoires réguliers (mesure de la capacité vitale, gazométrie, enregistrements pendant le sommeil...) permettent de surveiller l'apparition des signes d'atteinte respiratoires et de mettre en route, le cas échéant, une ventilation non invasive, généralement la nuit.
S'il existe des recommandations internationales pour l’introduction de la ventilation mécanique nocturne au cours des maladies neuromusculaires, il n'y a pas d’étude comparative avec tirage au sort (étude randomisée) évaluant le rapport bénéfice/risque au long cours de la ventilation mécanique nocturne pour les myopathies d’aggravation lente telle que la maladie de Steinert.
De plus, les critères de mise en route et les effets de la ventilation mécanique nocturne sur la survie et les complications n’ont jamais été évalués dans la maladie de Steinert.
Qui était concerné ?
- Des personnes atteintes de dystrophie myotonique de Steinert, âgées de 18 ans et plus, et présentant les critères internationaux de mise en route d'une ventilation mécanique nocturne précoce.
- D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.
Où a eu lieu l'essai ?
- L'essai s'est déroulé dans une dizaine de centres, en France (Angers, Cannes, Créteil, Dijon, Garches, Grenoble, Marseille, Nice, Paris (Pitié-Salpétrière, centre E Rist), Strasbourg).
- L'investigateur principal de l'étude DYVINE est le Pr. David Orlikowski (Centre de références maladies neuromusculaires, Hôpital Raymond Poincaré, Garches) ; secrétariat : 01 47 10 77 76.
- Promoteur de l'essai : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Comment s'est déroulé l'essai ?