Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai SAPPHIRE

Démarré en février 2022, l’essai SAPPHIRE est un essai international de phase III, randomisé, en double aveugle, contre placebo, dont le recrutement des participants est en cours. Le centre français, I- Motion à Paris, a ouvert en novembre 2022.
La fin de cet essai est prévue en décembre 2024 et des premiers résultats pourraient être disponibles dès le mois de février 2024.

L'objectif de cet essai est d’évaluer, dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), les effets d’un double traitement, l’un ciblant directement le muscle, avec l’apitegromab, et l’autre ciblant la cause de la maladie, c’est-à-dire l’absence de protéine SMN, avec le nusinersen (Spinraza) ou du risdiplam (Evrysdi).
Cet essai prévoit 204 participants (divisés en deux groupes selon leur âge) qui vont recevoir pendant un an l’apitegromab ou le placebo toutes les 4 semaines en intraveineux, en plus de leur traitement par nusinersen ou risdiplam 

L’apitegromab (SRK-015) est un inhibiteur de la myostatine, une protéine qui empêche naturellement la croissance des muscles. Il a montré ses capacités à améliorer la fonction motrice au cours de l’essai TOPAZ mené chez 58 patients atteints de SMA de type II ou III, âgés de 2 à 21 ans.
Le promoteur de l'essai est Scholar Rock.

204 personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale (SMA) de type II ou III, non marchantes, âgées de 2 à 21 ans et recevant déjà du nusinersen ou du risdiplam.

D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

• Un tirage au sort détermine qui reçoit l’apitegromab ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
• C'est une étude en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne sait quel produit chacun des participants reçoit (apitegromab ou placebo).
• Pour chaque participant, l'essai dure un an.

Ces modalités sont à faire préciser par l’investigateur de l’essai.

• C'est un essai qui se déroule en France et à l’étranger (Allemagne, Belgique, Espagne, États-Unis Italie, Pays-Bas, Pologne, Royaume-Uni).
• En France, le centre investigateur de l'essai est I-Motion, à Paris.

• Auprès de votre Consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires
• Auprès du Service régional AFM-Téléthon de votre région
• Sur le site internet dédié à cet essai
• Sur le site internet ClinicalTrials.gov : NCT05156320 (en anglais)

Rédaction : Myoinfo, le département d‘information sur les maladies neuromusculaires de l’AFM-Téléthon
Validation : Carole André, Cheffe de projet à la Direction Scientifique de l’AFM-Téléthon