Ataxie de Friedreich : essai ACTFRIE

Les 40 participants prévus pour cet essai sont inclus. La phase clinique de cet essai, qui a démarré en décembre 2008, est terminée. Les données recueillies sont en cours d'analyse avant publication des résultats.

L'objectif de l'essai ACTFRIE, soutenu financièrement par l'AFM-Téléthon, était d'évaluer l'efficacité de la pioglitazone comparativement à un placebo sur l'atteinte neurologique des personnes atteintes de maladie de Friedreich.

L'ataxie de Friedreich est due a une amplification de triplet GAA dans un gène codant la frataxine, une protéine localisée dans les mitochondries. Le déficit en frataxine qui en résulte rend les cellules hypersensibles à toute agression oxydative.

La pioglitazone est un médicament connu pour activer un récepteur (PPAR). Cette activation est susceptible d’induire l’expression d’enzymes, notamment la superoxyde dismutase mitochondriale, impliquée dans l’ataxie de Friedreich. La pioglitazone pourrait donc avoir un effet bénéfique au plan thérapeutique.

Des personnes atteintes d'ataxie de Friedreich, âgées de 7 à 24 ans, dont le diagnostic a été confirmé par des tests génétiques, étant capable de faire 2 pas, avec ou sans assistance, ou de se tenir debout avec un soutien.

• Un tirage au sort déterminait qui recevait la pioglitazone ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
• C'était une étude en double aveugle, c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne sait quel produit chacun des participants reçoit ([substance] ou placebo).
• Les participants prennaient des gélules pendant deux ans et sont évalués régulièrement par des tests se déroulant sur trois jours tous les six mois.

• C'est un essai qui se déroule dans un centre en France (Hôpital Robert Debré, Paris).
• L'Investigateur principal est le Dr Isabelle Husson, Hôpital Robert Debré, Service de Neurologie Pédiatrique et Maladies Métaboliques (Tél : 01 40 03 53 94).
• Promoteur de l'essai : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)

Site ClinicalTrials.gov

Le site internet "ClinicalTrials.gov" répertorie (en anglais) un grand nombre d'essais cliniques dans le monde. Il dépend du National Institutes of Health (NIH), institution gouvernementale des États-Unis en charge de la recherche médicale et biomédicale (l'équivalent de l'Inserm -Institut national de la santé et de la recherche médicale- en France). Il présente des informations synthétiques sur des études cliniques conduites dans près de 180 pays (dont une petite moitié se déroule aux États-Unis). Les données sont fournies par les promoteurs des études.