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Myopathie de Duchenne : essai de phase I du WVE-210201

Publié le 15/09/2019

Cet essai, désormais terminé, a évalué l’oligonucléotide antisens WVE-210201 visant le saut d’exon 51 du gène DMD chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne, marchants ou non, âgés de 5 à 18 ans.

L'essai du WVE-210201

Cet essai international de phase I en double aveugle contre placebo est terminé.

Il a évalué la sureté, la tolérance et la pharmacocinétique d’un nouvel oligonucléotide antisens, le WVE-210201, qui vise le saut de l’exon 51 du gène de la dystrophine (DMD). Il a eu lieu en France, au Royaume-Uni, et aux Etats-Unis s'est terminé en mars 2019.

Plus d'infos sur l'essai sur le site Clinicaltrials.gov : NCT03508947 (en anglais).

Objectif de l'essai

Cet essai multicentrique a évalué la tolérance, l’innocuité et la pharmacocinétique (élimination par l’organisme au cours du temps) du WVE-210201 administré par voie intraveineuse, chez 32 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 5 à 18 ans, ambulants et non ambulants et susceptibles de répondre au saut de l’exon 51 du gène DMD.

Préalable

Le WVE-210201 est un oligonucléotide anti-sens capable d’induire le saut de l’exon 51 du gène DMD codant la dystrophine, pour permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle. Cette molécule a été développée par Wave Life Sciences Ltd, une société américaine.

Qui était concerné ?

  • Les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 5 à 18 ans inclus, marchant ou non marchant, dont le gène DMD porte une anomalie pouvant répondre au saut de l’exon 51. Trente deux participants au total, tous centres investigateurs confondus, doivent être recrutés.
  • Les participants ayant reçu de l’eteplirsen (SRP-4658) ou de l’ataluren (PTC 124) dans un essai précédent, doivent attendre au minimum 14 semaines pour pouvoir prétendre participer à l’essai, s’ils répondent aux autres critères requis.
  • Les garçons précedemment traités avec le drisapersen (PRO051 – BMN051), un autre oligonucléotide antisens ciblant l’exon 51, ne peuvent pas participer à l’essai.

Comment s'est déroulé l'essai ?

Il s’agissait d’un essai de phase I permettant d’évaluer 4 doses croissantes de WVE-210201. Chaque participant inclus a reçu une dose unique de traitement ou de placebo (pour chaque dose, 6 d’entre eux recevront le produit et 2 d’entre eux, le placebo) par voie intraveineuse.

Un examen clinique complet, un suivi des événènements indésirables et des prélèvements biologiques (sang et urines) ont été effectuées le jour du traitement (jour 1), puis toutes les semaines pendant 4 semaines et tous les mois pendant 2 mois, jusqu’au 85e jour suivant cette administration.

Elles ont permis d’évaluer la tolérance et la sûreté du produit, ainsi que son mode de transformation et d’élimination par l’organisme (pharmacocinétique).

En savoir plus : les essais cliniques en pratique

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

C'était un essai multicentrique qui s'est déroulé en France, en Belgique, au Royaume-Uni et aux Etats-Unis.

En France, un seul centre investigateur était concerné : Institut I-Motion à l'hôpital Trousseau(Paris) 

Qui était le promoteur de l'essai ?

La société Wave Life Sciences Ltd était promoteur de cet essai.